Page 112 - Demo

y las semanas 22 y 24 en la puntuaci%u00f3n totalde la escala QMG (Miastenia GraveCuantitativa) entre los grupos de tratamiento:-4,9 vs -2,1.Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes (%u2265 5%)y con mayor frecuencia que en placebo soninfecci%u00f3n de las v%u00edas respiratorias (18% vs 13%con placebo), infecci%u00f3n de las v%u00edas urinarias(6/3%), herpes z%u00f3ster y herpes simple (6/2%),infecci%u00f3n oral (5/3%), edema perif%u00e9rico(12/2%), espasmo muscular (12/3%), reacci%u00f3nde hipersensibilidad (8/7%), dolor abdominal(8/3%), dolor de espalda (8/5%), pirexia(7/1%), diarrea (7/3%), tos (7/3%), anemia(6/4%), mareos (5/1%), n%u00e1useas (5/2%),hipertensi%u00f3n (5/2%) e insomnio (5/2%).AVUTOMETINIB + DEFACTINIB (AVMAPKIFAKZYNJA CO-PACK%u00ae) VERASTEM (USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de pacientesadultos con c%u00e1ncer de ovario seroso de bajogrado recurrente (LGSOC) con mutaci%u00f3n KRASque hayan recibido terapia sist%u00e9mica previa. Tipo: Medicamento sint%u00e9tico est%u00e1ndarconstituido por una combinaci%u00f3n de dosinhibidores de tirosina cinasa, avutometinib(N-[3-fluoro-4-({4-metil-2-oxo-7-[(pirimidin-2-il)oxi]-2H1-benzopiran-3-il}metil)piridin-2-il]-N%u2019-metildiamida sulf%u00farica); y defactinib (Nmetil-4-[[4-[[3-[metil(metilsulfonil)amino]pirazin-2-il]metilamino]-5-(trifluorometil)pirimidin-2-il]amino]benzamida). Autorizado en Estados Unidos el 8 de mayode 2025 como medicamento hu%u00e9rfano (Orphandrug), de forma acelerada (AcceleratedApproval), mediante revisi%u00f3n prioritaria(Priority Review) y designado como terapiainnovadora (Breakthrough Therapy); nodisponible en la Uni%u00f3n Europea.19% de los pacientes interrumpieronpermanentemente el tratamiento debido areacciones adversas, debido principalmente aneumon%u00eda por COVID-19 (1,7%), neumon%u00eda porPneumocystis jirovecii (1,7%) y sepsis porPseudomonas (1,7%).NIPOCALIMAB (IMAAVY%u00ae) JANSSEN (USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de la miasteniagrave generalizada (MGg) en pacientes adultosy pedi%u00e1tricos de 12 a%u00f1os de edad o mayoresque presenten anticuerpos antirreceptor deacetilcolina (AChR) o antitirosina cinasaespec%u00edfica del m%u00fasculo (MuSK). Tipo: Medicamento biol%u00f3gico constituido porun anticuerpo monoclonal humano IgG1aglicosilado. Autorizado en Estados Unidos el29 de abril de 2025 como medicamentohu%u00e9rfano (Orphan drug), mediante revisi%u00f3nprioritaria (Priority Review) y designado comoterapia innovadora (Breakthrough Therapy);no disponible en la Uni%u00f3n Europea.Mecanismo: Anticuerpo monoclonal dirigidocontra el receptor de fragmentoscristalizables neonatales (FcRn), con potencialactividad inmunomoduladora. Nipocalimab seune al FcRn en el sitio de uni%u00f3n de lainmunoglobulina G (IgG), impidiendo as%u00ed lainteracci%u00f3n entre el FcRn y la prote%u00edna s%u00e9ricaIgG. Al impedir la uni%u00f3n de FcRn/IgG,nipocalimab bloquea el rescate de IgGmediado por FcRn, permite su degradaci%u00f3n ypreviene la inflamaci%u00f3n mediada por IgG. LaIgG desempe%u00f1a un papel clave en numerosasenfermedades autoinmunes y es un factorimportante en los procesos inflamatorios.Eficacia cl%u00ednica: Estudio multic%u00e9ntrico,aleatorizado, doble ciego y controlado conplacebo de 24 semanas de duraci%u00f3n en 196pacientes. La variable principal de eficacia fuela comparaci%u00f3n del cambio medio entre elinicio y las semanas 22, 23 y 24 en lapuntuaci%u00f3n total de la escala MG-ADL(Miastenia Grave - Actividades de la VidaDiaria) entre los grupos de tratamiento: -4,7vs -3-3. La variable secundaria consisti%u00f3 en lacomparaci%u00f3n del cambio medio entre el inicio234ANALESRANFwww.analesranf.comNovel drugs recently authorized by EMA and FDA (Q2, 2025)Satiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguezAn. R. Acad. Farm.Vol. 91. n%u00ba 2 (2025) %u00b7 pp. 227-242