Page 107 - Demo

Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes sonniveles bajos de varios tipos de c%u00e9lulassangu%u00edneas y de anticuerpos, hipertensi%u00f3narterial, infecciones y s%u00edndrome de injerto. Laenfermedad de injerto contra hu%u00e9sped (EICH)aguda, se report%u00f3 hasta 100 d%u00edas despu%u00e9s deltrasplante en el 60% de los pacientes, y laEICH cr%u00f3nica que apareci%u00f3 hasta un a%u00f1odespu%u00e9s del trasplante se report%u00f3 en el 13% delos pacientes. AMINO%u00c1CIDOS DE CADENA NO RAMIFICADA(MAAPLIV%u00ae) RECORDATI (UE)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de la enfermedadde la orina con olor a jarabe de arce (MSUD)que se presenta con un episodio dedescompensaci%u00f3n aguda en pacientes desde elnacimiento que no son elegibles para unaformulaci%u00f3n oral y enteral libre deamino%u00e1cidos de cadena ramificada (libre deBCAA). Tipo: Medicamento sint%u00e9tico est%u00e1ndarconstituido por una combinaci%u00f3n deamino%u00e1cidos exenta de amino%u00e1cidos de cadenaramificada (AACR) en forma de soluci%u00f3n parauso parenteral. Evaluado favorablemente enla Uni%u00f3n Europea (CHMP, EMA) el 23 de mayode 2025 como medicamento hu%u00e9rfano (Orphandrug), en condiciones excepcionales(Exceptional circumstances); no disponible enEstados Unidos. Mecanismo: En combinaci%u00f3n consuplementos de carbohidratos y l%u00edpidos, ayudaa normalizar la leucina y previene o revierteel catabolismo proteico y promueve elanabolismo en pacientes con descompensaci%u00f3nde MSUD, reduciendo as%u00ed los niveles de alfaceto%u00e1cidos.Eficacia cl%u00ednica: Documentado en en cincopublicaciones cient%u00edficas que informan sobreel uso parenteral de soluciones sin BCAA conla misma formulaci%u00f3n que Maapliv.Eventos adversos: Leves y poco frecuentes.ANALESRANFwww.analesranf.com(B) SANGRE Y SISTEMA HEMATOPOY%u00c9TICODOROCUBICEL + CELULAS CD34- DE CORD%u00d3NUMBILICAL (ZEMCELPRO%u00ae) CORDEX (UE)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de adultos conneoplasias hematol%u00f3gicas. Puede utilizarse enpacientes que requieren un trasplantealog%u00e9nico de c%u00e9lulas madrehematopoy%u00e9ticas (alo-TCMH) tras unacondicionamiento mieloablativo(quimioterapia o radioterapia) y para quienesno se dispone de otro tipo de c%u00e9lulas de undonante adecuado. Tipo: Medicamento de terapia avanzada(celular som%u00e1tica), constituido por c%u00e9lulasmadre de la sangre del cord%u00f3n umbilical de undonante, algunas de las cuales han sidocultivadas y multiplicadas (dorocubicel).Evaluado favorablemente en la Uni%u00f3n Europea(CHMP, EMA) el 19 de junio de 2025 comomedicamento hu%u00e9rfano (Orphan drug), conrevisi%u00f3n prioritaria (Priority Medicines; PRIME)y condicionalmente (Conditional marketingauthorisation); no disponible en EstadosUnidos. Mecanismo: Las neoplasias hematol%u00f3gicasson c%u00e1nceres frecuentemente diagnosticadosy la %u00fanica opci%u00f3n de tratamientopotencialmente curativo para varios de elloses el alotrasplante de c%u00e9lulas madrehematopoy%u00e9ticas, que implica el uso dec%u00e9lulas madre donadas para reemplazar lasc%u00e9lulas de la m%u00e9dula %u00f3sea del receptor yformar nueva m%u00e9dula %u00f3sea que produzcac%u00e9lulas sangu%u00edneas sanas. Al aumentar eln%u00famero de c%u00e9lulas, Zemcelpro aumenta laeficacia de las c%u00e9lulas madre de una peque%u00f1aunidad de sangre del cord%u00f3n umbilical. Eficacia cl%u00ednica: Dos estudios abiertos de unsolo grupo que incluyeron globalmente a 25pacientes. En total, 21/25 (84%) pacienteslograron el injerto de neutr%u00f3filos en unamediana de 20 d%u00edas, y 17 (68%) pacienteslograron el injerto de plaquetas en unamediana de 40 d%u00edas.F%u00e1rmacos novedosos autorizados recientementepor EMA y FDA (2%u00ba trimestre de 2025)Santiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguez229 An. R. Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 2 (2025) %u00b7 pp. 227-242