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Europea, mientras que en Estados Unidos est%u00e1presente en varios medicamentos gen%u00e9ricoscomo analg%u00e9sico convencional pero no con laindicaci%u00f3n ahora autorizada en la UE.Mecanismo: El diflunisal estabiliza eltetr%u00e1mero de transtiretina (TTR), impidiendosu disociaci%u00f3n en mon%u00f3meros de TTR,responsables de la amiloidosis por TTR.Eficacia cl%u00ednica: Ensayo aleatorizado, dobleciego y controlado con placebo. Los beneficiosde Attrogy residen en su capacidad pararetrasar la progresi%u00f3n de la enfermedad,produciendo una mejora de dos a tres veces %u2013en comparaci%u00f3n con placebo %u2013 en laspuntuaciones de deterioro de la neuropat%u00eda,medida mediante la Escala de DeterioroNeurop%u00e1tico m%u00e1s 7 pruebas nerviosas (NIS+7),tras 2 a%u00f1os de tratamiento. Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes sonempeoramiento de funci%u00f3n renal,epigastralgia y hemorragia menor,generalmente de car%u00e1cter leve y ocurren enlos primeros meses de tratamiento.(S) %u00d3RGANOS SENSORIALESREVAKINAGENE TARORETCEL (ENCELTO%u00ae)NEUROTECH (USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de adultos contelangiectasia macular idiop%u00e1tica tipo 2(MacTel).Tipo: Medicamento de terapia avanzada(g%u00e9nica), constituido por c%u00e9lulas encapsuladasalog%u00e9nicas que contiene de 200.000 a 440.000c%u00e9lulas epiteliales pigmentarias de la retinapromover la proliferaci%u00f3n de progenitoresmegacarioc%u00edticos y eritroides. Sin embargo, serequieren otros factores para inducir lamaduraci%u00f3n completa en estos dos linajes. Lasdiversas respuestas celulares (divisi%u00f3n,maduraci%u00f3n y activaci%u00f3n) se inducen mediantela uni%u00f3n del GM-CSF a receptores espec%u00edficosexpresados en la superficie celular de lasc%u00e9lulas diana.Eficacia cl%u00ednica: Los beneficios cl%u00ednicos enhumanos han sido extrapolados a partir de laconsecuci%u00f3n de mayores tasas desupervivencia a los 60 d%u00edas en monos Rhesusque recibieron irradiaci%u00f3n corporal totalinductora de H-ARS, en comparaci%u00f3n conplacebo, como se muestra en 3 estudiosaleatorizados, ciegos y controlados conplacebo. Todos los estudios tambi%u00e9n handemostrado una recuperaci%u00f3n m%u00e1s r%u00e1pida delos recuentos absolutos de neutr%u00f3filos yplaquetas, tasas de infecci%u00f3n reducidas ymenos signos de sepsis. Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes sonfiebre, diarrea, v%u00f3mitos, reacciones cut%u00e1neas,erupci%u00f3n cut%u00e1nea, astenia, anomal%u00edasmetab%u00f3licas de laboratorio, malestar general,niveles altos de glucosa, dolor abdominal,p%u00e9rdida de peso, niveles bajos de alb%u00famina,prurito, hemorragia gastrointestinal,escalofr%u00edos, faringitis, dolor %u00f3seo, dolortor%u00e1cico, hipomagnesemia, hematemesis,artralgia, ansiedad y hemorragia ocular.(N) SISTEMA NERVIOSODIFLUNISAL (ATTROGY%u00ae) PURPOSE (UE)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de la amiloidosishereditaria mediada por transtiretina(amiloidosis hATTR) en pacientes adultos conpolineuropat%u00eda en estadio 1 o estadio 2. Tipo: Medicamento sint%u00e9tico est%u00e1ndarconstituido por el %u00e1cido 5-(2,4-difluorofenil)-2-hidroxibenzoico. Evaluado favorablementeen la Uni%u00f3n Europea (CHMP, EMA) el 25 de abrilde 2025 como medicamento hu%u00e9rfano (Orphandrug). Inicialmente comercializado en Europay Estados Unidos en la d%u00e9cada de 1980,actualmente ya no lo est%u00e1 en la Uni%u00f3n238ANALESRANFwww.analesranf.comNovel drugs recently authorized by EMA and FDA (Q2, 2025)Satiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguezAn. R. Acad. Farm.Vol. 91. n%u00ba 2 (2025) %u00b7 pp. 227-242