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230ANALESRANFwww.analesranf.comNovel drugs recently authorized by EMA and FDA (Q2, 2025)Satiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguezAn. R. Acad. Farm.Vol. 91. n%u00ba 2 (2025) %u00b7 pp. 227-242 (C) SISTEMA CARDIOVASCULARATRASENTAN (VANRAFIA%u00ae) NOVARTIS (USA)Indicaci%u00f3n: Para reducir la proteinuria enadultos con nefropat%u00eda primaria porinmunoglobulina A (NIgA) con riesgo deprogresi%u00f3n r%u00e1pida de la enfermedad,generalmente una relaci%u00f3n prote%u00ednacreatinina en orina (UPCR) %u22651,5 g/g.Tipo: Medicamento sint%u00e9tico est%u00e1ndarconstituido por el %u00e1cido (2R,3R,4S)-4-(1,3-benzodioxol-5-il)-1-[2-(dibutilamino)-2-oxoetil]-2-(4-metoxifenil)pirrolidina-3-carbox%u00edlico.Autorizado (FDA) en Estados Unidos el 2 deabril de 2025 como medicamento hu%u00e9rfano(Orphan drug), de forma acelerada(Accelerated Approval), mediante revisi%u00f3nprioritaria (Priority Review); no disponible enla Uni%u00f3n Europea.Mecanismo: Antagonista del receptor deendotelina tipo A (ETA) con una selectividad>1800 veces mayor que para el receptor deendotelina tipo B. Se cree que la endotelina(ET)-1 contribuye a la patog%u00e9nesis de la NIgAa trav%u00e9s del receptor ETA.Eficacia cl%u00ednica: Estudio multic%u00e9ntrico,global, aleatorizado, doble ciego y controladocon placebo en adultos con NIgA primariaconfirmada por biopsia, una TFGe %u2265 30ml/min/1,73 m%u00b2 y una concentraci%u00f3n deprote%u00ednas en orina %u22651 g/d%u00eda con una dosisestable de inhibidor del sistema reninaangiotensina (SRS) m%u00e1xima tolerada. Elestudio incluy%u00f3 dos cohortes: una principal de340 pacientes y una exploratoria de 64pacientes que, al inicio, tambi%u00e9n recib%u00edan unadosis estable de inhibidor del cotransportadorde sodio y glucosa tipo 2 (SGLT2i). El an%u00e1lisisde eficacia incluy%u00f3 a los primeros 270pacientes de la cohorte principal queacudieron a la consulta de la semana 36. Elcriterio de valoraci%u00f3n principal fue lareducci%u00f3n porcentual del cociente prote%u00ednacreatinina en orina (UPCR) en la semana 36con respecto al inicio: 38% con atrasentan vs.3% con placebo.Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes (%u22652% )son edema perif%u00e9rico (10%), anemia (6%) yelevaci%u00f3n de transaminsas hep%u00e1ticas (2%).(D) DERMATOLOG%u00cdAPRADEMAGENE ZAMIKERACEL (ZEBASKYN%u00ae)ABEONA (USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de heridas enpacientes adultos y pedi%u00e1tricos conepiderm%u00f3lisis ampollosa distr%u00f3fica recesiva(EBDR).Tipo: Medicamento de terapia avanzada,constituido por c%u00e9lulas aut%u00f3logas aisladas debiopsias cut%u00e1neas de pacientes conmutaciones en el gen de la cadena alfa 1 delcol%u00e1geno tipo VII (COL7A1), transducidas exvivo con un vector retroviral incompetentepara la replicaci%u00f3n (RVV) que contiene el genCOL7A1 completo. Las l%u00e1minas celularesresultantes, modificadas gen%u00e9ticamente,expresan la prote%u00edna funcional del col%u00e1geno VII(C7). Autorizado en Estados Unidos el 28 deabril de 2025 como medicamento hu%u00e9rfano(Orphan drug), por v%u00eda r%u00e1pida (Fast Track),mediante revisi%u00f3n prioritaria (PriorityReview); no disponible en la Uni%u00f3n Europea.Mecanismo: En pacientes con epiderm%u00f3lisisampollosa distr%u00f3fica recesiva (EBDR), ambascopias del gen COL7A1 est%u00e1n mutadas, lo queresulta en la ausencia o niveles bajos de laprote%u00edna C7 biol%u00f3gicamente activa, que formafibrillas de anclaje (FA). La falta de FA alterala conexi%u00f3n entre la epidermis y la dermis,causando fragilidad cut%u00e1nea y otros signos ys%u00edntomas de la EBDR. ZEVASKYN consiste en