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ensayo, la dosis de glucocorticoides se redujoa niveles de reemplazo y luego se ajust%u00f3 enfunci%u00f3n de los niveles de androstenediona. Lavariable principal de eficacia fue el cambiodesde el inicio en la dosis diaria total deglucocorticoides mientras se manten%u00eda elcontrol de la androstenediona al final delensayo (-27% vs. -10%). En el segundo ensayo,69 pacientes pedi%u00e1tricos recibieron Crenessitydos veces al d%u00eda y 34 recibieron placebo dosveces al d%u00eda durante 28 semanas. La variableprincipal de eficacia fue el cambio desde elinicio en el nivel s%u00e9rico de androstenediona enla semana 4. El grupo que recibi%u00f3 Crenessityexperiment%u00f3 una reducci%u00f3n estad%u00edsticamentesignificativa desde el inicio en el nivel s%u00e9ricode androstenediona, en comparaci%u00f3n con unaumento promedio desde el inicio en el grupoplacebo. Al final del ensayo, los pacientesasignados a Crenessity pudieron reducir sudosis diaria de glucocorticoides en un 18%mientras manten%u00edan el control de los nivelesde androstenediona en comparaci%u00f3n con unaumento de la dosis diaria de glucocorticoidesde casi el 6% en los pacientes asignados aplacebo.Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes sonfatiga (25% vs. 15% con placebo), v%u00e9rtigo(8/3%), artralgia (7/0%) y dolor de espalda(6/3%).REMESTEMCEL-L (RYONCIL%u00ae) MESOBLAST(FDA, USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de la enfermedadde injerto contra hu%u00e9sped aguda refractaria aesteroides (SR-aGVHD) en pacientespedi%u00e1tricos de 2 meses de edad y mayores. Tipo: Medicamento de terapia avanzada(celular som%u00e1tica), constituido por c%u00e9lulasestromales mesenquimales humanas (hMSC)derivadas de m%u00e9dula %u00f3sea alog%u00e9nica.Autorizado en Estados Unidos (FDA) el 18 dediciembre de 2024 como medicamentohu%u00e9rfano (Orphan drug), por v%u00eda r%u00e1pida (FastTrack) y mediante revisi%u00f3n prioritaria (PriorityReview); no autorizado a%u00fan en la Uni%u00f3nEuropea (EMA).CRINECERFONT (CRENESSITY%u00ae) NEUROCRINE(FDA, USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento complementario alreemplazo de glucocorticoides para controlarlos andr%u00f3genos en pacientes adultos ypedi%u00e1tricos de 4 a%u00f1os de edad y mayores conhiperplasia suprarrenal cong%u00e9nita cl%u00e1sica.Tipo: Medicamento sint%u00e9tico est%u00e1ndarconstituido por la 4-(2-cloro-4-metoxi-5-metilfenil)-N-[(1S)-2-ciclopropil-1-(3-fluoro-4-metilfenil)etil]-5-metil-N-prop-2-inil-1,3-tiazol-2-amina (figura 6). Autorizado enEstados Unidos (FDA) el 13 de diciembre de2024 como medicamento hu%u00e9rfano (Orphandrug), por v%u00eda r%u00e1pida (Fast Track), medianterevisi%u00f3n prioritaria (Priority Review) ydesignado como terapia innovadora(Breakthrough Therapy); no autorizado a%u00fan enla Uni%u00f3n Europea (EMA).Mecanismo: Antagonista selectivo delreceptor del factor liberador de corticotropina(CRF) tipo 1. Crinecerfont bloquea la uni%u00f3n delCRF a los receptores CRF tipo 1 en la hip%u00f3fisis,pero no a los receptores CRF tipo 2. La uni%u00f3nde Crinecerfont a los receptores CRF tipo 1inhibe la secreci%u00f3n de la hormonaadrenocorticotr%u00f3pica (ACTH) de la hip%u00f3fisis,reduciendo as%u00ed la producci%u00f3n de andr%u00f3genossuprarrenales mediada por ACTH.Eficacia cl%u00ednica: Dos ensayos aleatorizados,doble ciego y controlados con placebo en 182adultos y 103 ni%u00f1os con CAH cl%u00e1sica. En elprimer ensayo, 122 adultos recibieronCrenessity dos veces al d%u00eda y 60 recibieronplacebo dos veces al d%u00eda durante 24 semanas.Despu%u00e9s de las primeras cuatro semanas del538ANALESRANFwww.analesranf.comNovel drugs recently authorized by EMA and FDA (Q4, 2024)Satiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguezAn. R. Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 3 (2024) %u00b7 pp. 527-544