Page 159 - Demo

ANALESRANFwww.analesranf.comppFEV1 y una diferencia de -2,8 puntos encloruro en el sudor.Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes son tos(25%), nasofaringitis (21%), infecci%u00f3n deltracto respiratorio superior (21%), dolor decabeza (16%), dolor orofar%u00edngeo (14%), gripe(11%), fatiga (11%), aumento de ALT (8%),erupci%u00f3n cut%u00e1nea (8%), aumento de AST (7%) ycongesti%u00f3n sinusal (7%). La proporci%u00f3n depacientes que interrumpieron el tratamientoprematuramente debido a reacciones adversasfue del 3,8%.(V) VARIOSVASO DE INGENIER%u00cdA TISULAR ACELULAR(SYMVESS%u00ae) HUMACYTE (FDA, USA)Indicaci%u00f3n: Uso en adultos como conductovascular para lesiones arteriales de lasextremidades cuando se necesita unarevascularizaci%u00f3n urgente para evitar lap%u00e9rdida inminente de la extremidad y elinjerto de vena aut%u00f3loga no es factible. Tipo: Medicamento de terapia avanzada(ingenier%u00eda tisular) constituido por unconducto vascular dise%u00f1ado con tejidoacelular y compuesto de prote%u00ednas de lamatriz extracelular (ECM) humana que seencuentran normalmente en los vasossangu%u00edneos humanos. Se fabrica mediante unproceso que utiliza c%u00e9lulas musculares lisasvasculares humanas derivadas de tejidoa%u00f3rtico humano. Autorizado en Estados Unidos(FDA) el 19 de diciembre de 2024 medianterevisi%u00f3n prioritaria (Priority Review) ydesignado como terapia avanzada de medicinaregenerativa (Regenerative MedicineAdvanced Therapy, RMAT); no autorizado a%u00fanen la Uni%u00f3n Europea (EMA).Mecanismo: Conducto vascular acelular queexhibe actividad mec%u00e1nica y biol%u00f3gica capazde soportar las fuerzas asociadas con el flujosangu%u00edneo arterial y la sutura durante laimplantaci%u00f3n, adem%u00e1s puede favorecer launi%u00f3n y proliferaci%u00f3n celular. Tiene undi%u00e1metro interno de 6 mm y una longitud de42 cm. Es fabricado mediante un proceso deingenier%u00eda de tejidos en el que c%u00e9lulasla Uni%u00f3n Europea (EMA).Mecanismo: El vanzacaftor y el tezacaftorse unen a diferentes sitios de la prote%u00edna CFTRy tienen un efecto aditivo para facilitar elprocesamiento celular y el tr%u00e1fico de formasmutantes seleccionadas de CFTR (incluidoF508del-CFTR) para aumentar la cantidad deprote%u00edna CFTR entregada a la superficiecelular en comparaci%u00f3n con cada mol%u00e9culasola. El deutivacaftor potencia la probabilidadde apertura del canal (o activaci%u00f3n) de laprote%u00edna CFTR en la superficie celular. Elefecto combinado de vanzacaftor, tezacaftory deutivacaftor es un aumento de la cantidady la funci%u00f3n de CFTR en la superficie celular,lo que resulta en un aumento de la actividadde CFTR medida tanto por el transporte decloruro mediado por CFTR como por el cloruroen el sudor en pacientes con fibrosis qu%u00edstica.Eficacia cl%u00ednica: Dos ensayos aleatorizados,doble ciego y controlados con f%u00e1rmaco activode 52 semanas de duraci%u00f3n que compararonALYFTREK y una combinaci%u00f3n a dosis fija queconten%u00eda elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor(ELX/TEZ/IVA). En los dos ensayos participaronun total de 971 pacientes de 12 a%u00f1os o m%u00e1scon fibrosis qu%u00edstica que ten%u00edan al menos unamutaci%u00f3n F508del u otras mutaciones querespond%u00edan a ELX/TEZ/IVA en el gen CFTR. Enambos ensayos, el criterio de valoraci%u00f3nprincipal evalu%u00f3 la no inferioridad en elcambio absoluto medio en ppFEV1 (porcentajeprevisto del volumen espiratorio forzado en 1segundo) desde el inicio hasta la semana 24 yun criterio de valoraci%u00f3n secundario claveevalu%u00f3 el cambio absoluto medio desde elinicio en el cloruro en el sudor hasta la semana24 en los grupos de tratamiento con ALYFTREKy ELX/TEZ/IVA. En el ensayo 1, el tratamientocon ALYFTREK dio como resultado unadiferencia media de m%u00ednimos cuadrados de 0,2puntos porcentuales en el cambio absoluto enel ppFEV1 desde el inicio hasta la semana 24en comparaci%u00f3n con ELX/TEZ/IVA, junto conuna diferencia de -8,4 puntos en cloruro en elsudor. En el ensayo 2, la diferencia media dem%u00ednimos cuadrados fue de 0,2 puntosporcentuales en el cambio absoluto en elMedicamentos novedosos autorizados recientemente por EMAy FDA (4%u00ba trimestre de 2024)Santiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguez541 An. R. Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 3 (2024) %u00b7 pp. 527-544