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enfermedades cardiovasculares (HCV) durante30 meses. Al final de este periodos, m%u00e1spacientes que tomaban acoramidis encomparaci%u00f3n con placebo estaban vivos (81%frente a 74%) y hubo menos HVC ( media de0,3 vs. 0,6 por a%u00f1o).Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes sondiarrea y dolor abdominal superior. La mayor%u00edason leves y se resuelven sin necesidad desuspender el tratamiento.(R) SISTEMA RESPIRATORIOVENZACAFTOR + TEZACAFTOR +DEUTIVACAFTOR (ALYFTREK%u00ae) VERTEX (FDA,USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de la fibrosisqu%u00edstica (FQ, mucoviscidosis) en pacientes de6 a%u00f1os de edad y mayores que tienen al menosuna mutaci%u00f3n F508del u otra mutaci%u00f3nsensible en el gen regulador de laconductancia transmembrana de la fibrosisqu%u00edstica (CFTR). Tipo: Medicamento sint%u00e9tico est%u00e1ndarconstituido por la combinaci%u00f3n a dosis fija devenzacaftor ((14S)-8-[3-(2-dispiro[2.0.24.13]heptan-7-iletoxi)pirazol-1-il]-12,12-dimetil-2,2-dioxo-2%u03bb6-tia-3,9,11,18,23-pentazatetraciclo[17.3.1.111,14.05,10]tetracosa-1(22),5(10),6,8,19(23),20-hexaen-4-ona),tezacaftor (1-(2,2-difluoro-1,3-benzodioxol-5-il)-N-[1-[(2R)-2,3-dihidroxipropil]-6-fluoro-2-(1-hidroxi-2-metilpropan-2-il)indol-5-il]ciclopropano-carboxamida) ydeutivacaftor(N-[2-terc-butil-4-[1,1,1,3,3,3-hexadeuterio-2-(trideuteriometil)propan-2-il]-5-hidroxifenil]-4-oxo-1H-quinolina-3-carboxamida) (figura8). Autorizado en Estados Unidos (FDA) el 20de diciembre de 2024; no autorizado a%u00fan en(N) SISTEMA NERVIOSOACORAMIDIS (ATTRUBY%u00ae) BRIDGEBIO (FDA,USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de la adultos conmiocardiopat%u00eda debida a amiloidosis mediadapor transtiretina (ATTR-CM) de tipo salvaje(wATTR-CM) o hereditaria (hATTR-CM) parareducir la muerte y la hospitalizaci%u00f3nrelacionadas con problemas card%u00edacos.Tipo: Medicamento sint%u00e9tico est%u00e1ndarconstituido por el %u00e1cido 3-[3-(3,5-dimetil-1Hpirazol-4-il)propoxi]-4-fluorobenzoico (figura7). Autorizado en Estados Unidos (FDA) el 22de noviembre de 2024 como medicamentohu%u00e9rfano (Orphan drug); evaluadofavorablemente en la Uni%u00f3n Europea (CHMP,EMA) el 12 de diciembre de 2024.Mecanismo: Estabilizador selectivo de latranstiretina (TTR), una prote%u00edna plasm%u00e1tica,tetram%u00e9rica, cuya funci%u00f3n es la de transportartiroxina y prote%u00edna ligada al retinol. La TTR sesintetiza fundamentalmente en el h%u00edgado,aunque tambi%u00e9n en menor cuant%u00eda en otraslocalizaciones como los plexos coroideos o laretina. Acoramidis se une a la TTR en los sitiosde uni%u00f3n de la tiroxina y retarda la disociaci%u00f3ndel tetr%u00e1mero de TTR en sus mon%u00f3merosconstituyentes, el paso limitante de lavelocidad en la amiloidog%u00e9nesis. Eficacia cl%u00ednica: Un estudio multic%u00e9ntrico,internacional, aleatorizado, doble ciego ycontrolado con placebo en 611 pacientesadultos con ATTR-CM de tipo salvaje ohereditario. Las variables principales deeficacia fueron la mortalidad por todas lascausas y la frecuencia acumulada dehospitalizaciones relacionadas con540ANALESRANFwww.analesranf.comNovel drugs recently authorized by EMA and FDA (Q4, 2024)Satiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguezAn. R. Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 3 (2024) %u00b7 pp. 527-544