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aumento de las transaminasas (70%), disminuci%u00f3nde la alb%u00famina (53 %), n%u00e1useas (40%), edema(35%), disminuci%u00f3n de la hemoglobina (34%), fatiga(30%), dolor musculoesquel%u00e9tico (26%), erupci%u00f3ncut%u00e1nea (23%), escalofr%u00edos (22%), estre%u00f1imiento(22%), pirexia (21%) y s%u00edndrome de extravasaci%u00f3ncapilar (20%). Se produjeron reacciones adversasgraves en el 38%, principalmente s%u00edndrome deextravasaci%u00f3n capilar (10 %), reacci%u00f3n relacionadacon la infusi%u00f3n (9 %), sepsis (7 %), infecci%u00f3ncut%u00e1nea (2,9 %), pirexia (2,9 %) y erupci%u00f3n cut%u00e1nea(2,9 %). La interrupci%u00f3n permanente deltratamiento debido a una reacci%u00f3n adversa seprodujo en el 12% de los pacientes, y lasinterrupciones de la dosis debido a una reacci%u00f3nadversa ocurrieron en el 38% de los pacientes.AXATILIMAB (NIKTIMVO%u00ae) INCYTE (FDA, USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de la enfermedad deinjerto contra hu%u00e9sped cr%u00f3nica (EICHc) tras elfracaso de al menos dos l%u00edneas previas de terapiasist%u00e9mica en pacientes adultos y pedi%u00e1tricos quepesen al menos 40 kg. Tipo: Medicamento biol%u00f3gico constituido por unanticuerpo monoclonal humanizado IgG4 (cadenaligera kappa) recombinante con un peso molecularaproximado de 150 kDa. Autorizado en EstadosUnidos (FDA) el 14 de agosto de 2024 comomedicamento hu%u00e9rfano (Orphan drug), por v%u00edar%u00e1pida (Fast Track) y mediante revisi%u00f3n prioritaria(Priority Review); no autorizado a%u00fan en la Uni%u00f3nEuropea (EMA).Mecanismo: Anticuerpo monoclonal que se unea los receptores del factor estimulante de colonias1 (CSF-1R) expresados en monocitos y macr%u00f3fagos.El bloqueo del CSF-1R con axatilimab reduce losniveles de estos monocitos circulantesproinflamatorios y profibr%u00f3ticos y macr%u00f3fagosderivados de monocitos, e inhibe la actividad delos macr%u00f3fagos pat%u00f3genos en los tejidos.Eficacia cl%u00ednica: Ensayo aleatorizado, dobleciego y controlado con placebo de XX semanas deduraci%u00f3n, que incluy%u00f3 a XXX pacientes. La variableprincipal de eficacia fueEventos adversos: Los m%u00e1s frecuentes (%u226515%),son aumento de AST, infecci%u00f3n, aumento de ALT,disminuci%u00f3n de fosfato, disminuci%u00f3n dehemoglobina, infecci%u00f3n viral, aumento de gammaglutamil transferasa (GGT), dolormusculoesquel%u00e9tico, aumento de lipasa, fatiga,(6%) e hiperglucemia (5 %). Las reaccionesadversas graves m%u00e1s frecuentes son s%u00edndrome deliberaci%u00f3n de citocinas (14%), neumon%u00eda (9%),COVID-19 (9%) y pirexia (6%). La frecuencia de lainterrupci%u00f3n de la infusi%u00f3n IV debido a unareacci%u00f3n adversa es del 16% y la de interrupci%u00f3ndel tratamiento debido a una reacci%u00f3n adversa esdel 14%, m%u00e1s frecuentemente COVID-19 (2,4%),neumon%u00eda (1,3%) y encefalopat%u00eda (0,8%). DENILEUKIN DEFTITOX (LYMPHIR%u00ae) CITIUS (FDA,USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de pacientes adultoscon linfoma cut%u00e1neo de c%u00e9lulas T (CTCL) en estadio4 recidivante o refractario despu%u00e9s de al menosuna terapia sist%u00e9mica previa.Tipo: Medicamento biol%u00f3gico constituido poruna prote%u00edna de fusi%u00f3n derivada de ADNrecombinante compuesta por las secuencias deamino%u00e1cidos de los fragmentos A y B de la toxinade la difteria (Met1-Thr387)-His y la secuencia dela interleucina-2 humana (IL-2; Ala1-Thr133); tieneun peso molecular de 58 kD. Autorizado en EstadosUnidos (FDA) el 7 de agosto de 2024 comomedicamento hu%u00e9rfano (Orphan drug), de formaacelerada (Accelerated Approval); no autorizadoa%u00fan en la Uni%u00f3n Europea (EMA).Mecanismo: Prote%u00edna de fusi%u00f3n dise%u00f1ada paradirigir la acci%u00f3n citocida de la toxina dift%u00e9rica (DT)a las c%u00e9lulas que expresan el receptor IL-2.Despu%u00e9s de la captaci%u00f3n en la c%u00e9lula, el fragmentoDT se escinde y los fragmentos DT libres inhiben las%u00edntesis de prote%u00ednas, lo que produce la muertecelular. Denileukin diftitox demostr%u00f3 la capacidadde agotar los linfocitos T reguladoresinmunosupresores (Tregs) y la actividadantitumoral a trav%u00e9s de una acci%u00f3n citocida directasobre los tumores que expresan IL-2R.Eficacia cl%u00ednica: Un ensayo multic%u00e9ntrico, de unsolo brazo y abierto en 69 pacientes con linfomacut%u00e1neo de c%u00e9lulas T en estadio I a IV recidivanteo refractario, con una expresi%u00f3n de CD25 en %u226520%de las c%u00e9lulas malignas biopsiadas medianteinmunohistoqu%u00edmica. La variable principal deeficacia fue la tasa de respuesta objetiva (ORR),seg%u00fan la puntuaci%u00f3n de respuesta global (GRS) deISCL/EORTC por parte del Comit%u00e9 de Revisi%u00f3nIndependiente: 36% (9% completa y 27% parcial).Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes (%u226520%),incluidos las anomal%u00edas de laboratorio, fueron376ANALESRANFwww.analesranf.comNovel drugs recently authorized by ema and fda (Q3, 2024)Satiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguezAn. R. Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 3 (2024) %u00b7 pp. 369-384