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U/L) en el mes 12 fue un criterio de valoraci%u00f3nsecundario clave: 25 vs 0%. Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes y m%u00e1sfrecuentes que con placebo son dolor de cabeza(8% vs 3% con placebo), dolor abdominal (7/2%),n%u00e1useas (6/5%), distensi%u00f3n abdominal (6/3%) ymareos (5/2%).(D) DERMATOLOG%u00cdADEURUXOLITINIB (LEQSELVI%u00ae) SUN (FDA, USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de pacientes adultoscon alopecia areata severa. Tipo: Medicamento sint%u00e9tico est%u00e1ndarconstituido por (3R)-3-(2,2,3,3,4,4,5,5-octadeuteriociclopentil)-3-[4-(7H-pirrolo[2,3-d]pirimidin-4-il)pirazol-1-il]propanonitrilo, una an%u00e1logodel ruxolitinib en el que los %u00e1tomos de hidr%u00f3geno(H) del anillo ciclopent%u00e1nico han sido sustituidospor deuterio (D). Autorizado en Estados Unidos(FDA) el 25 de julio de 2024; no autorizado a%u00fan enla Uni%u00f3n Europea (EMA).Mecanismo: Inhibidor de la cinasa Janus (JAK).Las JAK median la se%u00f1alizaci%u00f3n de una serie decitocinas y factores de crecimiento que sonimportantes para la hematopoyesis y la funci%u00f3ninmunitaria. La se%u00f1alizaci%u00f3n de las JAK implica elreclutamiento de STAT (transductores de se%u00f1alesy activadores de la transcripci%u00f3n) a los receptoresde citocinas, la activaci%u00f3n y posterior localizaci%u00f3nde los STAT en el n%u00facleo, lo que conduce a lamodulaci%u00f3n de la expresi%u00f3n g%u00e9nica. Las v%u00edas dese%u00f1alizaci%u00f3n mediadas por la familia JAK est%u00e1nimplicadas en la patogenia de la alopecia areataaunque por el momento no se conoce la relevanciade la inhibici%u00f3n de las enzimas JAK para la eficaciaterap%u00e9utica.Eficacia cl%u00ednica: Dos ensayos cl%u00ednicos de fase 3,multic%u00e9ntricos, aleatorizados, doble ciego ycontrolados con placebo, en un total de 1209(A) TRACTO ALIMENTARIO Y METABOLISMOSELADELPAR (LIVDELZI%u00ae) CYMABAY (FDA, USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de la colangitis biliarprimaria (CBP) en combinaci%u00f3n con %u00e1cidoursodesoxic%u00f3lico (AUDC) en adultos que han tenidouna respuesta inadecuada al AUDC, o comomonoterapia en pacientes que no pueden tolerarel AUDC. Tipo: Medicamento sint%u00e9tico est%u00e1ndarconstituido por el %u00e1cido 2-[4-[(2R)-2-etoxi-3-[4-(trifluorometil)fenoxi]propil]sulfanil-2-metilfenoxi]ac%u00e9tico. Autorizado en Estados Unidos (FDA) el 14de agosto de 2024 como medicamento hu%u00e9rfano(Orphan drug), de forma acelerada (AcceleratedApproval) y mediante revisi%u00f3n prioritaria (PriorityReview); no autorizado a%u00fan en la Uni%u00f3n Europea(EMA).Mecanismo: Agonista del receptor activado porel proliferador de peroxisomas delta (PPAR%u03b4). Laactividad farmacol%u00f3gica que es potencialmenterelevante para los efectos terap%u00e9uticos incluye lainhibici%u00f3n de la s%u00edntesis de %u00e1cidos biliares a trav%u00e9sde la activaci%u00f3n de PPAR%u03b4, que es un receptornuclear expresado en la mayor%u00eda de los tejidos,incluido el h%u00edgado. La activaci%u00f3n de PPAR%u03b4 porseladelpar reduce la s%u00edntesis de %u00e1cidos biliares atrav%u00e9s de la regulaci%u00f3n negativa dependiente delfactor de crecimiento de fibroblastos 21 (FGF21)de CYP7A1, la enzima clave para la s%u00edntesis de%u00e1cidos biliares a partir del colesterol.Eficacia cl%u00ednica: Ensayo aleatorizado, dobleciego y controlado con placebo de XX semanas deduraci%u00f3n, que incluy%u00f3 a XXX pacientes. La variableprincipal de eficacia fue la tasa (%) de respuestabioqu%u00edmica en el mes 12, definida como lograr unafosfatasa alcalina menor a 1,67 veces el l%u00edmitesuperior normal (LSN), una disminuci%u00f3n de lafosfatasa alcalina mayor o igual al 15 % desde elinicio y una bilirrubina total (TB) menor o igual alLSN (1,1 mg/dL): 62 vs. 20%. La normalizaci%u00f3n dela fosfatasa alcalina (menor o igual al LSN: 116370ANALESRANFwww.analesranf.comNovel drugs recently authorized by ema and fda (Q3, 2024)Satiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguezAn. R. Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 3 (2024) %u00b7 pp. 369-384