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ANALESRANFwww.analesranf.comXANOMELINA + TROSPIO (COBENFY%u00ae) BRISTOLMYERS SQUIBB (FDA, USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de la esquizofrenia enadultos. Tipo: Medicamento sint%u00e9tico est%u00e1ndarconstituido por el %u00e1cido 3-hexoxi-4-(1-metil-3,6-dihidro-2H-piridin-5-il)-1,2,5-tiadiazol-(2R,3R)-2,3-dihidroxibutanodioico (xanomelina) y por elcloruro de (1alfa,3beta,5alfa)-3-((2-hidroxi-2,2-difenilacetil)oxi)-espiro(8-azoniabiciclo(3.2.1)octano-8,1%u2019-pirrolidinio) (cloruro de trospio).Autorizado en Estados Unidos (FDA) el 26 deseptiembre de 2024 mediante revisi%u00f3n prioritaria(Priority Review); no autorizado a%u00fan en la Uni%u00f3nEuropea (EMA).Mecanismo: Agonista de los receptorescolin%u00e9rgicos muscar%u00ednicos M1 y M4 del sistemanervioso central. El cloruro de trospio es unantagonista muscar%u00ednico que antagoniza losreceptores muscar%u00ednicos principalmente en lostejidos perif%u00e9ricos, a fin de evitar o paliar losefectos colin%u00e9rgicos perif%u00e9ricos de la xanomelina.Eficacia cl%u00ednica: Dos estudios controlados conplacebo con dise%u00f1os id%u00e9nticos de cinco semanas,aleatorizados, doble ciego, controlados conplacebo y multic%u00e9ntricos en un total de 470pacientes adultos con diagn%u00f3stico de esquizofreniaseg%u00fan los criterios del DSM-5. La medida principalde eficacia fue el cambio desde el inicio en lapuntuaci%u00f3n total de la Escala de S%u00edndromesPositivos y Negativos (PANSS) en la Semana 5. LaPANSS es una escala de 30 %u00edtems que mide loss%u00edntomas de la esquizofrenia; cada %u00edtem escalificado en una escala de siete puntos, desde 1(ausencia de s%u00edntomas) 7 (s%u00edntomasextremadamente graves), donde la puntuaci%u00f3ntotal de la PANSS puede variar de 30 a 210 (mayorgravedad). La diferencia (media de m%u00ednimosLEVACETILLEUCINA (AQNEURSA%u00ae) INTRABIO(FDA, USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de las manifestacionesneurol%u00f3gicas de la enfermedad de Niemann-Picktipo C (NPC) en pacientes adultos y pedi%u00e1tricos conpeso %u226515 kg. Tipo: Medicamento sint%u00e9tico est%u00e1ndarconstituido por el %u00e1cido L-2-acetamido-4-metilpentanoico (N-acetil-L-leucina). Autorizadoen Estados Unidos (FDA) el 24 de septiembre de2024 como medicamento hu%u00e9rfano (Orphan drug),por v%u00eda r%u00e1pida (Fast Track), mediante revisi%u00f3nprioritaria (Priority Review) y con bono para larevisi%u00f3n prioritaria de enfermedades pedi%u00e1tricasraras (Rare Pediatric Disease Priority ReviewVoucher, RPD); no autorizado a%u00fan en la Uni%u00f3nEuropea (EMA).Mecanismo: Desconocido. Eficacia cl%u00ednica: Estudio aleatorizado, dobleciego, controlado con placebo, de dos periodos,cruzado, de 24 semanas de duraci%u00f3n (12 semanaspara cada periodo de tratamiento) en 60 pacientescon 4 a%u00f1os de edad o m%u00e1s y con un diagn%u00f3sticoconfirmado de NPC y al menos s%u00edntomasneurol%u00f3gicos leves relacionados con laenfermedad. La variable principal de eficacia fueuna versi%u00f3n modificada de la Escala para laEvaluaci%u00f3n y Calificaci%u00f3n de la Ataxia (SARA),conocida como SARA funcional (fSARA), que constade los dominios de alteraci%u00f3n de la marcha,sedestaci%u00f3n, postura y habla. La puntuaci%u00f3n mediaestimada de fSARA por tratamiento fue de 5,1 conAQNEURSA frente a 5,6 con placebo, con unadiferencia de tratamiento (IC95%) de -0,4 puntos.Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes soninfecci%u00f3n del tracto respiratorio superior (17 vs.3% con placebo), dolor abdominal (7 vs. 0%),disfagia (7 vs. 0%) y v%u00f3mitos (7 vs. 0%).Medicamentos novedosos autorizados recientemente por EMAy FDA (3%u00ba trimestre de 2024)Santiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguez379 An. R. Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 3 (2024) %u00b7 pp. 369-384