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graves en el 49%, especialmente ETV (11%) yneumon%u00eda (4%). Se produjeron reacciones adversasfatales en el 7%. La interrupci%u00f3n permanente deltratamiento debido a una reacci%u00f3n adversa ocurri%u00f3en el 21 % y la interrupci%u00f3n de la dosis debido auna reacci%u00f3n adversa ocurri%u00f3 en el 72% de lospacientes. AFAMITRESGENE AUTOLEUCEL (TECELRA%u00ae)ADAPTAIMMUNE (FDA, USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de adultos con sarcomasinovial irresecable o metast%u00e1sico que han recibidoquimioterapia previa, son HLA-A*02:01P, -A*02:02P,-A*02:03P, 6 o -A*02:06P positivos y cuyo tumorexpresa el ant%u00edgeno MAGE-A4. Tipo: Medicamento de terapia avanzada(g%u00e9nica), constituido por c%u00e9lulas T aut%u00f3logasmodificadas gen%u00e9ticamente dirigidas al ant%u00edgenoA4 asociado al melanoma (MAGE-A4) que consisteen c%u00e9lulas T CD4 y CD8 positivas transducidas conun vector lentiviral autoinactivante (LV) queexpresa un receptor de c%u00e9lulas T (TCR) conafinidad mejorada espec%u00edfica para el MAGE-A4humano; TECELRA se prepara a partir de c%u00e9lulasmononucleares de sangre perif%u00e9rica (PBMC) delpaciente obtenidas mediante leucof%u00e9resis. LasPBMC se enriquecen con c%u00e9lulas T y luego setransducen con un lentivirus (LV) incompetentepara la replicaci%u00f3n que contiene el transg%u00e9n TCRMAGE-A4. Autorizado en Estados Unidos (FDA) el 1de agosto de 2024 como medicamento hu%u00e9rfano(Orphan drug), de forma acelerada (AcceleratedApproval), mediante revisi%u00f3n prioritaria (PriorityReview) y designado como terapia avanzada demedicina regenerativa (Regenerative MedicineAdvanced Therapy, RMAT); no autorizado a%u00fan enla Uni%u00f3n Europea (EMA).Mecanismo: El receptor de c%u00e9lulas T (TCR)reconoce un p%u00e9ptido MAGE-A4 restringido por HLAA*02. MAGE-A4 es un ant%u00edgeno intracelular dec%u00e1ncer de test%u00edculo que tiene una expresi%u00f3nrestringida en tejidos normales y se expresa en elsarcoma sinovial. La activaci%u00f3n espec%u00edfica delant%u00edgeno de TECELRA a trav%u00e9s del complejo TCRp%u00e9ptido-HLA-A*02 da como resultado laproliferaci%u00f3n de c%u00e9lulas T, la secreci%u00f3n de citocinasy la muerte de c%u00e9lulas de sarcoma sinovial queexpresan MAGE-A4/HLA-A*02.Eficacia cl%u00ednica: Ensayo cl%u00ednico multic%u00e9ntrico,de un solo brazo y abierto. Hubo 44 pacientes con374ANALESRANFwww.analesranf.comNovel drugs recently authorized by ema and fda (Q3, 2024)Satiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguezAn. R. Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 3 (2024) %u00b7 pp. 369-384 sarcoma sinovial que recibieron una %u00fanica infusi%u00f3nde TECELRA. La principal variable cl%u00ednica deeficacia fue la tasa de respuesta general evaluadapor un comit%u00e9 de revisi%u00f3n independiente (43%;completa en el 4,5% y parcial en el 39%).Adicionalmente, la mediana de la duraci%u00f3n de larespuesta fue de 6 meses (%u22656 meses: 46%; %u226512meses: 39%).Eventos adversos: Se produjeron reaccionesadversas graves en el 52% de los pacientes consarcoma sinovial. Las reacciones adversas gravesm%u00e1s frecuentes (%u22655%) incluyeron s%u00edndromeliberaci%u00f3n de citocinas (CRS, 9%) y derrame pleural(7%).VORASIDENIB (VORANIGO%u00ae) SERVIER (FDA, USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de pacientes adultos ypedi%u00e1tricos de 12 a%u00f1os o m%u00e1s con astrocitoma degrado 2 u oligodendroglioma con una mutaci%u00f3nsusceptible de isocitrato deshidrogenasa-1 (IDH1)o isocitrato deshidrogenasa-2 (IDH2) despu%u00e9s deuna cirug%u00eda que incluya biopsia, resecci%u00f3n subtotalo resecci%u00f3n total macrosc%u00f3pica.Tipo: Medicamento sint%u00e9tico est%u00e1ndarconstituido por la 6-(6-cloropiridin-2-il)-2-N,4-Nbis[(2R)-1,1,1-trifluoropropan-2-il]-1,3,5-triazina2,4-diamina. Autorizado en Estados Unidos (FDA)el 6 de agosto de 2024 como medicamentohu%u00e9rfano (Orphan drug), por v%u00eda r%u00e1pida (FastTrack), mediante revisi%u00f3n prioritaria (PriorityReview) y designado como terapia innovadora(Breakthrough Therapy); no autorizado a%u00fan en laUni%u00f3n Europea (EMA).Mecanismo: Inhibidor de la enzima isocitratodeshidrogenasa-1 y 2 (IDH1 e IDH2), tanto a lasvariantes de tipo salvaje y mutante de IDH1,incluidas R132H, como las variantes de tipo salvajey mutante de IDH2. En modelos tumorales in vivo