Page 50 - 87_04
P. 50
La principal dificultad para la aplicación generalizada de ANALES
los ARC es la deficiencia de registros de resultados en salud. Para RANF
tratar de salvar esa dificultad el Ministerio de Sanidad lanzó en no-
viembre de 2019 el programa VALTERMED, acrónimo de VALor TE- www.analesranf.com
Rapéutico de los MEDicamentos. Este programa consiste en un
sistema de información corporativo del SNS para determinar el valor muy frecuente encontrarse con la necesidad de adquirir medica-
terapéutico en la práctica clínica real de los medicamentos que se mentos para EERR que no pueden conseguirse mediante los cauces
utilizan en España. El objetivo principal del programa es disponer habituales. En esta situación es necesario recurrir a vías alternativas
de información óptima para la adecuada toma de decisiones en la de adquisición que permitan garantizar el tratamiento de los pa-
gestión macro, meso y micro de la prestación farmacéutica, en las cientes: los ensayos clínicos y la gestión de medicamentos en situa-
distintas etapas del ciclo del medicamento. El alcance prioritario de ciones especiales.
VALTERMED son los medicamentos de alto impacto sanitario y eco-
nómico, por tanto es un nicho adecuado para los MMHH (32). El Cuando el paciente no tiene alternativas terapéuticas, la
primer medicamento incluido en VALTERMED fue tisagenlecleucel inclusión en un ensayo clínico es la opción más conveniente, siempre
(Kymriah®), una terapia Cart-T. El ARC publicado consistía en el y cuando el paciente de su consentimiento. En abril de 2021 en Eu-
reembolso en dos etapas: un primer pago de 52% del coste en el ropa estaban registrados 19.831 ensayos clínicos, de ellos 1253
momento del tratamiento y un segundo pago del 48% restante, a eran ensayos clínicos con medicamentos con designación huérfana.
los 18 meses, si el paciente ha logrado y mantenido una respuesta España, en la mismas fechas estaban registrados 6.257 ensayos clí-
completa al tratamiento. Posteriormente se han incorporado otros nicos de los cuales 635 eran con MMHH.
MMHH en el programa. Pese a los logros y ventajas de estos acuer-
dos y programas, todavía existen numerosas barreras para su im- La legislación española considera a los Medicamentos en
plantación como las reticencias o la dificultad de establecer contratos situaciones especiales cuando su uso se engloba en alguno de los
de confidencialidad con la industria farmacéutica, la complejidad siguientes supuestos (34):
para definir las variables clínicas de eficacia o los recursos necesarios
para implantarlos, entre ellos estructuras y sistemas de información. a) Uso compasivo de medicamentos en investigación: utilización
de un medicamento antes de su autorización en España en pa-
Sin duda uno de los elementos que más ha contribuido a cientes que padecen una enfermedad crónica o gravemente de-
la incorporación de innovaciones terapéuticas en la práctica clínica bilitante o que se considera que pone en peligro su vida y que
es la comercialización de medicamentos genéricos y medicamentos no pueden ser tratados satisfactoriamente con un medicamento
biosimilares. En el ámbito de las EERR y los MMHH no ha sido di- autorizado. Se trata de un uso de medicamentos en investigación
ferente. A fecha de diciembre de 2020, 47 medicamentos con de- al margen del ensayo clínico.
signación huérfana habían vencido su periodo de exclusividad de b) Medicamentos no autorizados en España (extranjeros): uti-
10 años. De estos 47, únicamente 13 tienen genérico comercializado lización de medicamentos autorizados en otros países, pero no
en España (33). Miglustat, indicado para la enfermedad de Gaucher, autorizados en España, cuando no cumplan con la definición de
fue el primer genérico de un MMHH. Este genérico se comercializó uso compasivo de medicamentos en investigación. Muchos de
en 2014 un 38% más barato que su homólogo de referencia. Ac- los MMHH deben de ser tramitados como medicamentos extran-
tualmente la competencia de mercado ha hecho que ambos medi- jeros ya que, en España, una vez autorizados por la EMA, debe
camentos (genérico y de referencia) se comercialicen al mismo realizarse el proceso de fijación de precio y acuerdo de finan-
precio. Por lo tanto, la incorporación de genéricos y biosimilares es ciación por el SNS, lo que demora su disponibilidad en el mer-
una opción muy interesante que contribuye a la sostenibilidad en cado nacional.
este tipo de terapias de tan elevado coste. c) Uso de medicamentos en condiciones diferentes a las autori-
3.3. Adquisición de MMHH zadas: utilización de medicamentos en condiciones distintas de
las incluidas en la ficha técnica autorizada. También conocidos
Los MMHH son, en su mayoría, medicamentos de uso hos- como medicamentos fuera de ficha técnica u “off label”.
pitalario y por tanto la responsabilidad de su adquisición recae en
los Servicio de Farmacia Hospitalaria. El cauce habitual de adqui- Los Servicios de Farmacia Hospitalaria deben de tramitar
sición de MMHH autorizados, comercializados y financiados por el el uso de los medicamentos en situaciones especiales a través de la
SNS es la compra a los laboratorios farmacéuticos. Sin embargo, es AEMPS. Esta solicitud requiere adjuntar documentación clínica que
justifique la necesidad de uso, la evidencia científica que apoye la
solicitud y el consentimiento informado del paciente. En un hospital
terciario y de referencia para numerosas patologías como el Hos-
pital Universitari i Politècnic La Fe de Valencia en el año 2020 se
tramitaron 2.087 solicitudes de medicamentos en situaciones espe-
ciales que permitieron el acceso al tratamiento a más de 1.100 pa-
cientes.
Orphan drugs pharmacotherapeutic management
408 in Hospital Pharmacy
José Luis Poveda Andrés
An. Real Acad. Farm. Vol. 87. Nº 4 (2021) · pp. 403-414
