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ANALES mercialización en nuestro país y sólo 46 (40%) están financiados por
RANF el Sistema Nacional de Salud. Concretamente en el año 2020, de los
18 MMHH autorizados por la EMA se financiaron 5 (10). A nivel au-
www.analesranf.com tonómico existe la posibilidad de ampliar la Cartera Básica de Servi-
cios del SNS y Farmacia para aquellos medicamentos no incluidos en
Los incentivos regulatorios han obtenido resultados positi- la financiación del SNS, sin embargo, esta ampliación no es posible
vos, observándose desde su incorporación un incremento en el número si existe, de manera expresa, una resolución de no financiación.
de peticiones y de designaciones de MMHH. En el último informe de
la EMA, correspondiente al periodo 2000-2020, de las 3.678 solicitu- Los tiempos de espera para lograr la financiación pública
des de designación de medicamentos huérfanos recibidas, el 64,8 % son otro gran escollo en el acceso a los MMHH. En 2003 la media de
obtuvo una opinión favorable del Comité de Medicamentos Huérfanos tiempo desde la autorización de la EMA hasta la resolución de finan-
de la Agencia Europea para la Evaluación de Medicamentos (COMP) ciación era de 25 meses. En los últimos años, este tiempo se había
(5). Sin embargo, la designación de un medicamento como huérfano reducido considerablemente hasta mantenerse alrededor de los 12-
es sólo un paso preliminar y no garantiza su uso en la condición de- 13 meses. Sin embargo, este pasado año 2020, el tiempo promedio
signada ni implica necesariamente que el producto satisfaga los cri- aumentó 19 meses alcanzando los 33,1 meses de media. Y la ten-
terios de eficacia y seguridad. Para la concesión de la autorización de dencia es similar para algunos de los 53 medicamentos que están
comercialización deben realizarse los ensayos clínicos pertinentes, pendientes de financiación positiva a fecha 31 de diciembre de 2020;
como en cualquier otro medicamento. Por último, antes de que un un 54% de los mismos lleva más de 3 años esperando decisión de fi-
MMHH esté disponible para los pacientes, el medicamento debe pasar nanciación (10,11).
por los organismos administrativos de cada país para gestionar su 3. GESTIÓN FARMACOTERAPÉUTICA DE LOS MEDICAMENTOS
puesta en el mercado (condiciones de financiación y precio). Por tanto, HUÉRFANOS
un MMHH sólo es accesible cuando está comercializado y financiado.
Las funciones y responsabilidades de los Servicios de Far-
De manera general se puede afirmar que características macia Hospitalaria están recogidas en el marco regulatorio nacional
principales de los MMHH son su elevada incertidumbre sobre la re- correspondiente y también en diferentes normas legislativas autonó-
lación beneficio-riesgo y su elevado coste. La incertidumbre en la re- micas (12,13). En el ejercicio de sus funciones de acuerdo a la legis-
lación beneficio-riesgo es consecuencia del diseño y las características lación vigente, los Servicios de Farmacia tienen un largo recorrido en
de los ensayos clínicos. Alglucerasa, primer fármaco para terapia en- el manejo de las características principales de las MMHH señaladas
zimática sustitutiva para la enfermedad de Gaucher, fue autorizado anteriormente: la incertidumbre en la relación beneficio-riesgo y ele-
en 1998 por la Food and Drug Administration (FDA), en base a los vado impacto económico que conllevan. Las actividades y funciones
resultados de un único ensayo clínico abierto sin grupo comparador, realizadas en el ámbito de los MMHH y las EERR se recogen en la
que incluyó únicamente 12 pacientes con un seguimiento de 9 meses Tabla 2 y se desarrollan a continuación.
(6). En el ámbito de la oncología, ya de por si, con elevada incerti-
dumbre, los ensayos clínicos de MMHH, en comparación con los me- Tabla 2. Actividades y funciones realizadas por los Servicios de
dicamentos no designados como huérfanos, presentan menor Farmacia Hospitalaria en el ámbito de los MMHH y las EERR
reclutamiento, mayor utilización de diseños no aleatorizados ni en-
mascarados y menor utilización de variables finales de resultado (7). • Evaluación, selección y planificación.
Respecto al elevado coste, en el entorno europeo, el gasto de MMHH • Gestión farmacoeconómica
se situaría, según las últimas publicaciones, en el 7,2% del coste far- • Adquisición de medicamentos
macéutico total y los costes medios anuales por paciente de este tipo • Elaboración de medicamentos
de tratamientos oscilan entre 27.811 y 1.647.627 euros (8,9). • Dispensación de tratamientos
Las características anteriormente descritas conllevan serias • Seguimiento de pacientes
dificultades en la toma de decisiones a nivel de la autorización cen- • Humanización
tralizada por la EMA, su posterior autorización de comercialización
en España por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sa-
nitarios (AEMPS) y la resolución de financiación por parte del Minis-
terio de Sanidad. De las designaciones de MMHH concedidas desde
el año 2000 (aproximadamente 2.380) solo se han autorizado 224
medicamentos huérfanos (8,7%): 190 medicamento de nueva auto-
rización y 34 medicamentos ya autorizados con nueva indicación huér-
fana. Según los últimos datos (31 de diciembre de 2020) en Europa
se dispone de un total de 116 MMHH autorizados con designación
huérfana vigente. De estos 116 MMHH, 99 (85%) han adquirido có-
digo nacional en España, 51 (44%) disponen de autorización de co-
Gestión farmacoterapéutica de los medicamentos
405huérfanos en los Servicios de Farmacia
José Luis Poveda Andrés
An. Real Acad. Farm.Vol. 87. nº 4 (2021) · pp. 403-414
