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ANALES
RANF
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GESTIÓN FARMACOTERAPÉUTICA DE LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN LOS
SERVICIOS DE FARMACIA
ORPHAN DRUGS PHARMACOTHERAPEUTIC MANAGEMENT IN HOSPITAL
PHARMACY
José Luis Poveda Andrés
Director Área Clínica del Medicamento, Jefe de Servicio Farmacia, Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia
corresponding author: poveda_josand@gva.es
REVISIÓN
Discurso de ingreso en la Real Academia Nacional de Farmacia como académico correspondiente.
RESUMEN Palabras Clave:
El tratamiento adecuado de las enfermedades raras y el uso racional de los medicamentos huérfanos constituye actual- Medicamentos huérfanos
mente uno de los retos más importantes para el Sistema Sanitario, y un continuo desafío para los Servicios de Farmacia Enfermedades raras
Hospitalaria. El reducido número de medicamentos huérfanos comercializados, la escasa evidencia sobre su relación Farmacia hospitalaria
beneficio-riesgo y su elevado precio conllevan una elevada incertidumbre en la gestión de estos fármacos. Desde la Gestión farmacoterapéutica
Farmacia Hospitalaria se pretende trabajar para reducir el grado de incertidumbre asociado a la gestión farmacotera- Keywords:
peutica de las enfermedades raras. Para ello, es preciso trabajar en el conjunto de las etapas que constituyen el proceso
farmacoterapéutico y que faciliten, entre otras, la disponibilidad de tratamientos, evitar inequidades, y conseguir los
mejores resultados en salud, además de contribuir a la sostenibilidad del sistema. La aportación del farmacéutico de
hospital ha sido clave en múltiples etapas del proceso como la evaluación, selección y planificación de medicamentos
huérfanos, la adquisición y la gestión farmacoeconómica de medicamentos huérfanos, la elaboración de tratamientos,
la dispensación de medicamentos, el seguimiento y optimación de los tratamientos con la aplicación de la farmacocinética
clínica o más recientemente el abordaje de prácticas de humanización en la atención al paciente con enfermedades
raras.
ABSTRACT Orphan drugs
Rare diseases
Currently the adequate management of rare diseases and the rational use of orphan drugs constitute one of Hospital pharmacy
the most important challenges for the health system, furthermore these constitute a continuous challenge for Pharmacotherapeutic
Hospital Pharmacy Services. Rare diseases and orphan drugs management have high level of uncertainty due management
to small number of orphan drugs available, limited evidence on their benefit-risk ratio, and orphan drugs
high price. The Hospital Pharmacy works to reduce the degree of uncertainty associated with the rare diseases
pharmacotherapeutic management. To reach this goal is necessary to work on all the stages that constitute
the pharmacotherapeutic process and that facilitate treatments availability, avoid inequalities, and achieve
the best health results, and finally to contribute to health system sustainability . The work of the hospital
pharmacist has been key in multiple stages of pharmacotherapeutic process such as evaluation, selection and
planning of orphan drugs, acquisition and pharmacoeconomic management of orphan drugs, preparation of
treatments, dispensing of medicines, monitoring and optimization of treatments by application of clinical phar-
macokinetics or, more recently, approach humanization healthcare practices in patients with rare diseases.
Gestión farmacoterapéutica de los medicamentos 403
huérfanos en los Servicios de Farmacia
José Luis Poveda Andrés
An. Real Acad. Farm.Vol. 87. nº 4 (2021) · pp. 403-414
