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ANALES 3.2. Gestión farmacoeconómica
RANF La farmacoeconomía afronta un reto de difícil manejo en
www.analesranf.com el campo de los MMHH. La elevada incertidumbre debido a los re-
sultados clínicos de los MMHH y al potencial impacto presupuestario
determinar la contribución de valor de un medicamento desde una final debe reconocerse en la asignación de precios y precisa nuevos
perspectiva holística (20,21). El ADMC desarrollado por el grupo modelos de financiación. Este nuevo modelo son los acuerdos de
de trabajo, incorpora a las evaluaciones tradicionales de eficacia, riesgo compartido (ARC). Este tipo de acuerdos son mecanismos de
seguridad y coste, aspectos sobre las necesidades no cubiertas, cri- reembolso que facilitan el acceso a los fármacos sobre los que existe
terios de calidad de vida y de gravedad de la enfermedad, valor falta de evidencia sobre sus resultados clínicos y/o financiero, de
de costes indirectos, criterios sobre la calidad de la evidencia cien- manera que se vincula el precio de una innovación terapéutica con
tífica y la asequibilidad (22). De forma muy resumida, el flujo de una serie de variables asociadas, objetivos y resultados. Los ARC
trabajo del grupo Orpha-SEFH para la realización del ADMC de se clasifican en acuerdos financieros y acuerdos basados en resul-
MMHH se inicia cuando la EMA autoriza un medicamento. A partir tados. Entre los ARC financieros destacan los descuentos y los acuer-
de entonces empieza un trabajo colaborativo en el que se elabora dos precio/volumen, siendo los más utilizados por su sencillez. Los
una matriz de evidencia que es puntuada, analizada y debatida acuerdos que fijan límites de utilización (uso, tiempo o coste) como
por todos los miembros del grupo, obteniéndose como resultado la los techos de gasto o aquellos en los que la industria financia el
emisión un informe de evaluación y posicionamiento del MMHH inicio del tratamiento vinculándose su continuidad a determinadas
que se pone a disposición pública en la web del grupo y se difunde condiciones, tienen por objetivo reducir la incertidumbre presu-
en medios científicos a través de la publicación en revistas científicas puestaria. Por su parte, los acuerdos basados en resultados preten-
(23,24). den acotar el riesgo derivado de financiar casos de pacientes que
no responden al tratamiento y que no podrían haber sido identifi-
La segunda herramienta metodológica desarrollada por cados previamente. Bajo un esquema «no cure, no pay», si el me-
el grupo de trabajo Orpha-SEFH es el Horizon scaning de MMHH. dicamento no logra curar, aliviar o reducir los síntomas como estaba
Horizon Scanning se define como un examen sistemático de la in- previsto, el fabricante debe devolver el pago recibido o parte del
formación para identificar posibles amenazas, riesgos, problemas mismo. En este grupo también encontramos los acuerdos de cober-
emergentes, tendencias potenciales, oportunidades o nuevas tec- tura condicional hasta la disposición mayor evidencia del fármaco
nologías que podrían afectar a un área de interés. La identificación en cuestión (29).
de todas ellas ayuda a los equipos a planificar el futuro aprove-
chando tales desarrollos y estando mejor preparados para cuando En Europa se están utilizando cada vez más los ARC para
ocurran (25). En el área de las innovaciones terapéuticas, se están gestionar los aspectos de la incertidumbre asociados con la intro-
desarrollando diferentes programas Horizon Scanning en Europa ducción de los MMHH en el sistema sanitario. Italia es el país con
y tanto los sistemas de salud de Reino Unido como el italiano hace mayor número de esquemas y los antineoplásicos son los MMHH
tiempo que vienen utilizando esta herramienta eficiente para el más prevalentes en los acuerdos, siendo la mitad acuerdos finan-
apoyo a la toma de decisiones y uso racional de los recursos dispo- cieros, y el resto basados en resultados clínicos (30). La primera ex-
nibles (26,27). A nivel nacional, en 2018 el Ministerio de Sanidad periencia publicada de pago por resultados clínicos en MMHH en
propuso el Horizon Scanning, como una de las seis líneas estraté- España fue la realizada en el Hospital Universitari i Politècnic La
gicas para favorecer el acceso a la innovación terapéutica. El grupo Fe, que inició un programa de riesgo compartido en 2012 para la
Orphar-SEFH publicó en febrero del 2020 el primer informe Hori- adquisición del tratamiento de EERR de depósito lisosomal donde
zon Scanning de MMHH con el objetivo de conocer la innovación se incluyeron 8 pacientes (4 con enfermedad de Hurler, 2 con Pompe
que podría ser introducida en el SNS a corto y medio plazo y cola- y 2 con Gaucher). Tras analizar las variables y criterios de respuesta
borar en la planificación de los recursos necesarios. Además, dis- definidos, todos los pacientes presentaron efectividad plena tras 2
poner de esta información en términos de valor es vital para una o 3 años de seguimiento, por tanto dada la efectividad alcanzada,
toma de decisiones que debe ser rápida tanto en la evaluación, el hospital realizó el pago íntegro a los laboratorios farmacéuticos
como en la decisión de la financiación pública en el SNS. Debido a de todos los tratamientos administrados (31). Aunque el impacto
la generación constante de información sobre solicitudes de auto- económico fue limitado, el mayor logro fue reducir la brecha de co-
rización de MMHH, estos informes se actualizan periódicamente. nocimiento entre eficacia y efectividad constatando que las terapias
En el último informe publicado en diciembre de 2020, se identifi- administradas mostraron los beneficios óptimos por los que está
caron un total de 82 nuevas moléculas (además de 3 MMHH que dispuesto a pagar el financiador.
se encuentran en estudio de financiación con propuesta de resolu-
ción de precio negativo) y 4 nuevas indicaciones que están por lle-
gar al mercado español (28).
Gestión farmacoterapéutica de los medicamentos
407huérfanos en los Servicios de Farmacia
José Luis Poveda Andrés
An. Real Acad. Farm.Vol. 87. nº 4 (2021) · pp. 403-414
