Page 26 - Demo

prometedoras a%u00fan en una fase temprana dedesarrollo. Ofrece una mayor interacci%u00f3n ydi%u00e1logo temprano con los promotores demedicamentos a fin de optimizar los planes dedesarrollo y acelerar la evaluaci%u00f3n para queestos medicamentos puedan llegar antes a lospacientes.4.2 Edici%u00f3n g%u00e9nicaEn el marco de la Estrategia anterior, EMANS2025, se public%u00f3 en 2021, entre otros ejercicios de Horizon scanning, el informe de Edici%u00f3n g%u00e9nica. En %u00e9l se identifican las %u00e1reasterap%u00e9uticas en que se est%u00e1n desarrollando(c%u00e1ncer, terapias raras, trastornos del neurodesarrollo%u2026); los modelos de edici%u00f3n en ensayo, ex vivo e in vivo (transducci%u00f3n,CrispR/Cas-9, TALEN -transcription activatorlike effector nuclease-%u2026); los retos a lo largode todo el ciclo de vida, desde la fabricaci%u00f3n,estudios pre-cl%u00ednicos, estudios destinados aevaluar su seguridad y eficacia, consideraciones %u00e9ticas%u2026 En aquel momento ya exist%u00edan varios medicamentos considerados terapiasavanzadas como los llamados CART, donde, atrav%u00e9s de la transducci%u00f3n con vectores virales,se introduce ex vivo informaci%u00f3n gen%u00e9ticanueva en los linfocitos T del paciente. Estosmedicamentos han provocado un cambio deparadigma en el tratamiento de enfermedadesoncohematol%u00f3gicas refractarias al conseguiren algunos casos resultados in%u00e9ditos como remisiones en casos de linfomas en m%u00e1s del 50%de los pacientes 5 a%u00f1os despu%u00e9s. Desde entonces, se ha autorizado la primera terapia deedici%u00f3n g%u00e9nica usando la tecnolog%u00edaCRISPR/Cas9, Casgevy, indicado para el tratamiento de la betatalasemia dependiente detransfusi%u00f3n y la drepanocitosis grave.Actualmente, existen ensayos con medicamentos editados gen%u00e9ticamente por esta tecnolog%u00eda, CRISPR/Cas9 y tambi%u00e9n por el sistemaTALEN. Corregir espec%u00edficamente el error enuna base o par de bases que causanenfermedades devastadoras sin ninguna alternativa, es como un sue%u00f1o hecho realidad, perocr%u00f3nica, que presenten lesionesmedulares incompletas. Autorizado parasu uso en el Hospital Universitario Puertade Hierro Majadahonda2. Piel: l%u00e1minas de piel humana obtenida poringenier%u00eda gen%u00e9tica compuesta por fibroblastos y queratinocitos diferenciadosadultos aut%u00f3logos. Autorizado para su usoen Hospital Universitario Virgen del Rocio%u2013 Sevilla.3. Centromcell: Condrocitos diferenciadosadultos aut%u00f3logos, para uso en lareparaci%u00f3n de lesiones sintom%u00e1ticas delcart%u00edlago de la rodilla (grado III o IV de laSociedad Internacional de Reparaci%u00f3n deCart%u00edlago). Autorizado para su uso enCl%u00ednica Cemtro S.A., Madrid.4. ARI 001: linfocitos T transducidos con CARANTI-CD19 indicado en el tratamiento dela leucemia linfobl%u00e1stica aguda (LLA) dec%u00e9lulas B CD19+ en reca%u00edda o refractariatras un m%u00ednimo de dos l%u00edneas detratamiento o en reca%u00edda post- trasplanteen pacientes adultos mayores de 25 a%u00f1os.Autorizado en Hospital Clinic deBarcelona.5. ARI 002: linfocitos T transducidos con CARANTI-BCMA, indicado en mieloma m%u00faltipleen reca%u00edda y refractario que han recibidoal menos dos l%u00edneas previas detratamiento. Autorizado en Hospital Clinicde Barcelona.En el caso del ARI 001, el acompa%u00f1amientoregulatorio, asesor%u00edas incluidas, ha contribuidoa que una idea nacida en el laboratorio de unhospital como un medicamento eninvestigaci%u00f3n que recibe una autorizaci%u00f3n deuso para seguir tratando a pacientes, acabeconcurriendo en la ruta regulatoria europea,camino a ser evaluado para su autorizaci%u00f3n decomercializaci%u00f3n. Ha sido aceptado en elprograma PRIME (PRIority MEdicines) de laEMA. Este programa busca potenciar el apoyoal desarrollo de medicamentos que, bas%u00e1ndoseen pruebas preliminares, se consideraprobable que respondan a una necesidadm%u00e9dica no satisfecha y se consideran148ANALESRANFwww.analesranf.comRegulatory sciences at the service of public healthMar%u00eda Jes%u00fas LamasAn. R.Acad. Farm.Vol. 91. n%u00ba2 (2025) %u00b7 pp. 137-150