Page 119 - Demo

ANALESRANFwww.analesranf.comsignificativa a la evidencia de mayorefectividad en el tratamiento, prevenci%u00f3n odiagn%u00f3stico de la condici%u00f3n; eliminaci%u00f3n oreducci%u00f3n sustancial de una reacci%u00f3nfarmacol%u00f3gica limitante del tratamiento;mejora documentada del cumplimiento delpaciente que se espera que conduzca a unamejora en los resultados graves; o evidenciade seguridad y eficacia en una nuevasubpoblaci%u00f3n. Bono para la revisi%u00f3n prioritaria deenfermedades pedi%u00e1tricas raras (RarePediatric Disease Priority Review Voucher,RPD): la FDA puede otorgar bonos o cuponesde revisi%u00f3n prioritaria a los patrocinadores deaplicaciones de productos destinados paraenfermedades pedi%u00e1tricas raras que cumplancon ciertos criterios. Este bono es un incentivoque el patrocinador recibe en forma de%u201ccup%u00f3n especial%u201d, el cual puede ser empleadode dos maneras: para aplicar el sistema derevisi%u00f3n prioritaria de la FDA en cualquier otrode sus productos o venderlo a otra compa%u00f1%u00edainteresada en que su propio medicamento searevisado de forma prioritaria.Terapia innovadora (BreakthroughTherapy): medicamentos destinados a trataruna afecci%u00f3n grave y cuya evidencia cl%u00ednicapreliminar indica que puede demostrar unamejora sustancial sobre la terapia disponibleen una o varias variables cl%u00ednicamentesignificativas, como la duraci%u00f3n del efecto, larelevancia del resultado cl%u00ednico observadomostrando una clara ventaja sobre la terapiadisponible. Autorizaci%u00f3n acelerada (AcceleratedApproval): medicamentos indicados enafecciones graves que cubran una necesidadm%u00e9dica no satisfecha, que puedan serautorizados precozmente bas%u00e1ndose en una am%u00e1s variables subrogadas (una medida delaboratorio o signo f%u00edsico que se usa comosustituto de una variable cl%u00ednicamentesignificativa que es una medida directa sobrelo que siente un paciente, sus funciones o susupervivencia y que se espera que prediga elefecto de la terapia).(CHMP) revise una solicitud de autorizaci%u00f3n decomercializaci%u00f3n de medicamentos, pasandode 210 a 150 d%u00edas. Las solicitudes pueden serelegibles para una evaluaci%u00f3n acelerada si elCHMP decide que el producto es de graninter%u00e9s para la salud p%u00fablica y la innovaci%u00f3nterap%u00e9utica.Autorizaci%u00f3n de comercializaci%u00f3ncondicional (Conditional marketingauthorisation) para solicitudes demedicamentos que presenten datos cl%u00ednicosmenos completos que los normalmenterequeridos, siempre que el beneficio de ladisponibilidad inmediata del medicamentosupere el riesgo inherente al hecho de quetodav%u00eda se requieren datos adicionales, talcomo aquellos destinados a tratar, prevenir odiagnosticar enfermedades gravementedebilitantes o potencialmente mortales,incluyendo a los medicamentos hu%u00e9rfanos.Autorizaci%u00f3n de comercializaci%u00f3n encondiciones excepcionales (Exceptionalcircumstances) para medicamentos en los queel solicitante no puede proporcionar datoscompletos sobre la eficacia y la seguridad encondiciones normales de uso, porque lacondici%u00f3n a tratar es rara o porque larecopilaci%u00f3n de informaci%u00f3n completa no esposible o no es %u00e9tico.Medicamento hu%u00e9rfano (Orphan drug): sondesignados como tales aquellos destinados atratar enfermedades raras (en la Uni%u00f3nEuropea son aquellas que afectan a menos de5 de cada 10.000 habitantes), no resultanatractivos a los patrocinadores por su escasarentabilidad y precisan por ello apoyoadicional para su desarrollo.FDA (Food & Drug Administration, USA)Revisi%u00f3n prioritaria (Priority Review):evaluaci%u00f3n de solicitudes de medicamentosque, de aprobarse, ser%u00edan mejorassignificativas en la seguridad o eficacia deltratamiento, diagn%u00f3stico o prevenci%u00f3n deafecciones graves en comparaci%u00f3n con lassolicitudes est%u00e1ndar, considerando mejoraF%u00e1rmacos novedosos autorizados recientementepor EMA y FDA (2%u00ba trimestre de 2025)Santiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguez241 An. R. Acad. Farm.Vol. 91. n%u00ba 2 (2025) %u00b7 pp. 227-242