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ANALESRANFwww.analesranf.comresecci%u00f3n quir%u00fargica potencialmente causar%u00e1empeoramiento de la limitaci%u00f3n funcional omorbilidad grave.Tipo: Medicamento sint%u00e9tico est%u00e1ndarconstituido por la 3-metil-5-[6-metil-5-[2-(1-metilpirazol-4-il)piridin-4-il]oxipiridin-2-il]-2-(propan-2-ilamino)pirimidin-4-ona. Autorizadoen Estados Unidos el 14 de febrero de 2025 porv%u00eda r%u00e1pida (Fast Track); no disponible en laUni%u00f3n Europea (EMA).Mecanismo: Inhibidor de la cinasa queinhibe el receptor del factor estimulante decolonias 1 (CSF1R). Vimseltinib inhibe laautofosforilaci%u00f3n de CSF1R, la se%u00f1alizaci%u00f3ninducida por la uni%u00f3n del ligando CSF1 y laproliferaci%u00f3n de c%u00e9lulas que expresan CSF1R.Eficacia cl%u00ednica: Un ensayo doble ciego,multic%u00e9ntrico, aleatorizado (2:1), controladocon placebo en 123 pacientes con TGCT paraquienes la resecci%u00f3n quir%u00fargica puede causarempeoramiento de la limitaci%u00f3n funcional omorbilidad grave. Los pacientes fueronasignados aleatoriamente a placebo ovimseltinib durante 24 semanas, durante elper%u00edodo doble ciego (Parte 1). Durante elper%u00edodo abierto (Parte 2), los pacientespodr%u00edan continuar con vimseltinib y aquellosque recib%u00edan placebos podr%u00edan pasar avimseltinib. La principal variable de eficaciafue la tasa de respuesta global (ORR) evaluadamediante una revisi%u00f3n radiol%u00f3gicaindependiente ciega en la semana 25 (40 vs0%). La duraci%u00f3n media de la respuesta (DOR)no se alcanz%u00f3 en el grupo de vimseltinib y, conbase en 6 meses adicionales de seguimiento,28 respondedores (85%) tuvieron una DOR%u22656meses y 19 (58 %) tuvieron una DOR %u22659 meses.Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes (%u226520%)son aumento de la aspartatoaminotransferasa, edema periorbitario,fatiga, erupci%u00f3n cut%u00e1nea, aumento delcolesterol, edema perif%u00e9rico, edema facial,disminuci%u00f3n de neutr%u00f3filos, disminuci%u00f3n deleucocitos, prurito y aumento de la alaninaaminotransferasa.Eficacia cl%u00ednica: Un ensayo multic%u00e9ntrico deun solo brazo en 114 pacientes %u22652 a%u00f1os deedad (58 adultos, 56 pacientes pedi%u00e1tricos)con NP asociada a NF1 sintom%u00e1tica einoperable que causaba una morbilidadsignificativa. La principal variable de eficaciafue la tasa de respuesta global confirmada(ORR), definida como el porcentaje depacientes con respuesta completa(desaparici%u00f3n del PN objetivo) o respuestaparcial (%u226520% de reducci%u00f3n en el volumen delPN) con confirmaci%u00f3n de las respuestas dentrode los 2 a 6 meses durante la fase detratamiento de 24 ciclos: 41% en adultos y 52%en la cohorte pedi%u00e1trica.Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes (>25%)en pacientes adultos son erupci%u00f3n cut%u00e1nea,diarrea, n%u00e1useas, dolor musculoesquel%u00e9tico,v%u00f3mitos y fatiga; la anomal%u00eda de laboratoriode grado 3 o 4 m%u00e1s frecuente (>2%) fue elaumento de la creatina fosfocinasa. Enpacientes pedi%u00e1tricos son erupci%u00f3n cut%u00e1nea,diarrea, dolor musculoesquel%u00e9tico, dolorabdominal, v%u00f3mitos, dolor de cabeza,paroniquia, disfunci%u00f3n ventricular izquierda yn%u00e1useas; las anomal%u00edas de laboratorio de grado3 o 4 m%u00e1s frecuentes (>2%) fueron disminuci%u00f3ndel recuento de neutr%u00f3filos y aumento de lacreatina fosfocinasa.VIMSELTINIB (ROMVIMZA%u00ae) DECIPHERA (USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de pacientesadultos con tumor tenosinovial de c%u00e9lulasgigantes (TGCT) sintom%u00e1tico en el que laF%u00e1rmacos novedosos autorizados recientementepor EMA y FDA (1%u00ba trimestre de 2025)Santiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguez157 An. R.Acad. Farm.Vol. 91. n%u00ba 1 (2025) %u00b7 pp.