Page 154 - Demo

tratamiento a demanda con agentes dederivaci%u00f3n. En los participantes sin inhibidoresque recibieron el r%u00e9gimen de dosificaci%u00f3nbasado en antitrombina de Qfitlia, hubo unareducci%u00f3n del 71%.Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes (%u226510%)son infecci%u00f3n viral (29%), nasofaringitis (26%)e infecci%u00f3n bacteriana (11%).GARADACIMAB (ANDENBRY%u00ae) CSL BEHRING(UE)Indicaci%u00f3n: Prevenci%u00f3n rutinaria de las crisisrecurrentes de angioedema hereditario (AEH)en pacientes adultos y adolescentes a partirde 12 a%u00f1os de edad.Tipo: Medicamento biol%u00f3gico constituidopor un anticuerpo monoclonal recombinanteIgG4/lambda totalmente humano. Autorizadoen la Uni%u00f3n Europea el 10 de febrero de 2025;no disponible en Estados Unidos.Mecanismo: Anticuerpo que se une aldominio catal%u00edtico del factor XII activado(FXIIa y %u03b2FXIIa) e inhibe su actividadcatal%u00edtica. La inhibici%u00f3n del FXIIa, el primerfactor activado en el sistema de contacto,previene los ataques de angioedemahereditario (AEH) al bloquear la activaci%u00f3n deprecalicre%u00edna a calicre%u00edna y la generaci%u00f3n debradicinina, que se asocia con la inflamaci%u00f3ny la hinchaz%u00f3n en los ataques de AEH.Eficacia cl%u00ednica: Un estudio de fase 3,multic%u00e9ntrico, aleatorizado, doble ciego ycontrolado con placebo de grupos paralelos,en 64 pacientes mayores de 12 a%u00f1os (58adultos y 6 pacientes pedi%u00e1tricos) queexperimentaron al menos 2 ataques duranteel per%u00edodo de preinclusi%u00f3n de hasta 2 meses.La variable primaria de eficacia fue el n%u00fameronormalizado (media ajustada a la tasa basalde ataques) de ataques de angioedema en eltiempo desde el d%u00eda 1 hasta el final delper%u00edodo de tratamiento de 6 meses: 0,22 vs2,07. Las principales variables secundariasfueron la reducci%u00f3n porcentual en el n%u00fameromedio de ataques de AEH normalizados en eltiempo (85,5%), el porcentaje de sujetos que(B) SANGRE Y SISTEMA HEMATOPOY%u00c9TICOFITUSIRAN (QFITLIA%u00ae) GENZYME (USA)Indicaci%u00f3n: Profilaxis de rutina paraprevenir o reducir la frecuencia de episodiosde sangrado en pacientes adultos y pedi%u00e1tricosde 12 a%u00f1os o m%u00e1s con hemofilia A o B, con osin inhibidores del factor VIII o IX.Tipo: Medicamento biol%u00f3gico constituido porun %u00e1cido ribonucleico de interferenciapeque%u00f1o (siRNA) bicatenario, en el que lacadena sentido est%u00e1 conjugada con uncomplejo de N-acetilgalactosaminatriantenaria (GalNAc). Autorizado (FDA) enEstados Unidos el 28 de marzo de 2025 comomedicamento hu%u00e9rfano (Orphan drug), por v%u00edar%u00e1pida (Fast Track); no disponible en la Uni%u00f3nEuropea.Mecanismo: Es un ARN peque%u00f1o que provocala degradaci%u00f3n del ARN mensajero (ARNm) dela prote%u00edna antitrombina (SERPINC1) mediantela interferencia con el ARNm, lo que reducelos niveles plasm%u00e1ticos de antitrombina, comomecanismo para promover la s%u00edntesis detrombina y reequilibrar la hemostasia (yprevenir hemorragias) en pacientes conhemofilia A o B. La conjugaci%u00f3n con GalNAc esuna estrategia qu%u00edmica utilizada parapromover la captaci%u00f3n del f%u00e1rmaco por elh%u00edgado.Eficacia cl%u00ednica: Dos ensayos cl%u00ednicosmultic%u00e9ntricos, aleatorizados que reclutaron aun total de 177 pacientes varones adultos ypedi%u00e1tricos con hemofilia A o hemofilia B. Enlos dos ensayos aleatorizados, losparticipantes recibieron una dosis fija deQfitlia mensualmente o su tratamientohabitual a demanda (agentes de derivaci%u00f3n oconcentrados de factores de coagulaci%u00f3n)seg%u00fan fuera necesario durante nueve meses.La variable principal de eficacia fue la tasa desangrado anualizada. En los participantes coninhibidores que recibieron el r%u00e9gimen dedosificaci%u00f3n basado en antitrombina deQfitlia, hubo una reducci%u00f3n del 73% en la tasade sangrado anualizada estimada encomparaci%u00f3n con aquellos que recibieron152ANALESRANFwww.analesranf.comNovel drugs recently authorized by EMA and FDA (Q1, 2025)Satiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguezAn. R.Acad. Farm.Vol. 91. n%u00ba 1 (2025) %u00b7 pp.