Page 155 - Demo

activo, se une con gran afinidad a losreceptores de hormona tiroidea TR%u03b1 y TR%u03b2 yejerce efectos biol%u00f3gicos similares a los de laT3, aunque con una especificidad tisulardiferente. El tiratricol puede entrar en c%u00e9lulasdependientes de MCT8 sin un transportador deMCT8 funcional, a diferencia de la T3 y la T4;por lo tanto, el tiratricol puede sustituir a laT3 en los tejidos dependientes de MCT8 yrestablecer la actividad normal de lashormonas tiroideas en todos los tejidos.Eficacia cl%u00ednica: Un estudio multic%u00e9ntrico,abierto y de un solo grupo en el queparticiparon 46 pacientes que fueron tratadosdurante un m%u00e1ximo de 12 meses. Eltratamiento con tiratricol redujo laconcentraci%u00f3n s%u00e9rica media de T3 de 4,97nmol/l al inicio hasta 1,82 nmol/l a los 12meses. A los 12 meses o en la %u00faltimaevaluaci%u00f3n disponible, 25 de 45 pacientes (56%) alcanzaron unos niveles s%u00e9ricos de T3dentro del intervalo objetivo, 13 de 45pacientes (29 %) presentaron unos niveles deT3 por debajo del intervalo objetivo y 7 de 45pacientes (16 %) presentaron unos niveless%u00e9ricos de T3 por encima del intervaloobjetivo. Todos los pacientes (45 de 45; 100 %)mejoraron en al menos una de las variables depeso corporal, frecuencia card%u00edaca en reposoo presi%u00f3n arterial sist%u00f3lica, y 31 de 45 (69 %)mejoraron en al menos dos de estas tresvariables. En total, 39 de 45 pacientes (87 %)mejoraron en al menos una de las variables depuntuaci%u00f3n Z del peso corporal en funci%u00f3n dela edad con deficiencia de MCT8, puntuaci%u00f3nZ de la frecuencia card%u00edaca en reposo opuntuaci%u00f3n Z de la presi%u00f3n arterial sist%u00f3lica, y21 de 45 (47 %) mejoraron en al menos dos deestas tres variables. El n%u00famero medio deextras%u00edstoles auriculares (ESA) medidas por elECG de 24 horas disminuy%u00f3 desde 899,7ESA/24 horas al inicio hasta 313,9 ESA/24horas a los 12 meses. Las concentraciones decreatina cinasa aumentaron desde 108 U/l alinicio hasta 160,7 U/l a los 12 meses.Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes sonhiperhidrosis (7%), diarrea (6%), irritabilidad(2%), ansiedad (2%) pesadillas (2%).ANALESRANFwww.analesranf.comestuvieron libres de ataques desde el d%u00eda 1hasta el final de los primeros 3 meses (71,8 vs8,3%) y el porcentaje de sujetos conrespuestas buenas o excelentes al SGART(evaluaci%u00f3n global de la respuesta altratamiento por parte de los sujetos) desde eld%u00eda 1 hasta el final del per%u00edodo de tratamientode 6 meses (82 vs 33%).Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes(%u22651/100 a <1/10) son reacciones en el lugar deinyecci%u00f3n (eritema, hematomas, prurito ourticaria), cefalea y dolor abdominal.(H) PREPARACIONES HORMONALESSIST%u00c9MICASTIRATRICOL (EMCITATE%u00ae) RARE THYROIDTHERAPEUTICS (UE)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de la tirotoxicosisperif%u00e9rica en pacientes con deficiencia deltransportador 8 de monocarboxilato (MCT8)(s%u00edndrome de Allan-Herndon-Dudley) desde elnacimiento.Tipo: Medicamento sint%u00e9tico est%u00e1ndarconstituido por el %u00e1cido 2-[4-(4-hidroxi-3-iodofenoxi)-3,5 diiodofenil]ac%u00e9tico.Autorizado en la Uni%u00f3n Europea el 12 defebrero de 2025 como medicamento hu%u00e9rfano(Orphan drug); no disponible en EstadosUnidos.Mecanismo: Es un metabolito circulantenatural de la hormona tiroidea activa (T3),que presenta un alto grado de similitudestructural con esta hormona y sigue la mismav%u00eda de degradaci%u00f3n posterior (desiodaci%u00f3n yconjugaci%u00f3n) y eliminaci%u00f3n a trav%u00e9s de la bilisy la orina. El tiratricol es biol%u00f3gicamenteF%u00e1rmacos novedosos autorizados recientementepor EMA y FDA (1%u00ba trimestre de 2025)Santiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguez153 An. R.Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 1 (2024) %u00b7 pp. 91-99