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ANALESRANFwww.analesranf.comen cualquier otro de sus productos o venderlo aotra compa%u00f1%u00eda interesada en que su propiomedicamento sea revisado de forma prioritaria.Terapia innovadora (Breakthrough Therapy):medicamentos destinados a tratar una afecci%u00f3ngrave y cuya evidencia cl%u00ednica preliminar indicaque puede demostrar una mejora sustancial sobrela terapia disponible en una o varias variablescl%u00ednicamente significativas, como la duraci%u00f3n delefecto, la relevancia del resultado cl%u00ednicoobservado mostrando una clara ventaja sobre laterapia disponible. Autorizaci%u00f3n acelerada (Accelerated Approval):medicamentos indicados en afecciones graves quecubran una necesidad m%u00e9dica no satisfecha, quepuedan ser autorizados precozmente bas%u00e1ndose enuna a m%u00e1s variables subrogadas (una medida delaboratorio o signo f%u00edsico que se usa como sustitutode una variable cl%u00ednicamente significativa que esuna medida directa sobre lo que siente unpaciente, sus funciones o su supervivencia y quese espera que prediga el efecto de la terapia).V%u00eda r%u00e1pida (Fast Track): medicamentos queaborden enfermedades graves en las que puedantener un impacto significativo sobre lasupervivencia, el funcionamiento diario o laprobabilidad de que la afecci%u00f3n, si no se trata,progrese de una condici%u00f3n menos severa a una m%u00e1ssevera, tales como el SIDA, la enfermedad deAlzheimer, la insuficiencia card%u00edaca y o c%u00e1ncer.Medicamento hu%u00e9rfano (Orphan drug):designaci%u00f3n de un medicamento potencialmente%u00fatil para prevenir, diagnosticar o tratar unaenfermedad rara; es decir, con menos de 200.000pacientes/a%u00f1o (los que supone una prevalenciaaproximada de 7,5/10.000 habitantes, en laactualidad).Terapia avanzada de medicina regenerativa(Regenerative Medicine Advanced Therapy):cualquier medicamento de terapia celular, deingenier%u00eda tisular, de c%u00e9lulas y tejidos humanos, ocualquier combinaci%u00f3n de dichas terapias oproductos, que est%u00e9 destinado a tratar, modificar,revertir o curar una enfermedad o afecci%u00f3n graveo potencialmente mortal; y que la evidenciacl%u00ednica preliminar indica que el medicamento tieneel potencial de abordar necesidades m%u00e9dicas nocubiertas para dicha enfermedad o afecci%u00f3n.Producto Calificado para Enfermedadesrequieren datos adicionales, tal como aquellosdestinados a tratar, prevenir o diagnosticarenfermedades gravemente debilitantes opotencialmente mortales, incluyendo a losmedicamentos hu%u00e9rfanos.Autorizaci%u00f3n de comercializaci%u00f3n encondiciones excepcionales (Exceptionalcircumstances) para medicamentos en los que elsolicitante no puede proporcionar datos completossobre la eficacia y la seguridad en condicionesnormales de uso, porque la condici%u00f3n a tratar esrara o porque la recopilaci%u00f3n de informaci%u00f3ncompleta no es posible o no es %u00e9tico.Medicamento hu%u00e9rfano (Orphan drug): sondesignados como tales aquellos destinados a tratarenfermedades raras (en la Uni%u00f3n Europea sonaquellas que afectan a menos de 5 de cada 10.000habitantes), no resultan atractivos a lospatrocinadores por su escasa rentabilidad yprecisan por ello apoyo adicional para sudesarrollo.FDA (Food & Drug Administration, USA)Revisi%u00f3n prioritaria (Priority Review):evaluaci%u00f3n de solicitudes de medicamentos que,de aprobarse, ser%u00edan mejoras significativas en laseguridad o eficacia del tratamiento, diagn%u00f3sticoo prevenci%u00f3n de afecciones graves en comparaci%u00f3ncon las solicitudes est%u00e1ndar, considerando mejorasignificativa a la evidencia de mayor efectividaden el tratamiento, prevenci%u00f3n o diagn%u00f3stico de lacondici%u00f3n; eliminaci%u00f3n o reducci%u00f3n sustancial deuna reacci%u00f3n farmacol%u00f3gica limitante deltratamiento; mejora documentada delcumplimiento del paciente que se espera queconduzca a una mejora en los resultados graves; oevidencia de seguridad y eficacia en una nuevasubpoblaci%u00f3n.Bono para la revisi%u00f3n prioritaria deenfermedades pedi%u00e1tricas raras (Rare PediatricDisease Priority Review Voucher, RPD): la FDApuede otorgar bonos o cupones de revisi%u00f3nprioritaria a los patrocinadores de aplicaciones deproductos destinados para enfermedadespedi%u00e1tricas raras que cumplan con ciertoscriterios. Este bono es un incentivo que elpatrocinador recibe en forma de %u201ccup%u00f3n especial%u201d,el cual puede ser empleado de dos maneras: paraaplicar el sistema de revisi%u00f3n prioritaria de la FDAMedicamentos novedosos autorizados recientemente por EMAy FDA (3%u00ba trimestre de 2024)Santiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguez383 An. R. Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 3 (2024) %u00b7 pp. 369-384