Page 16 - Demo

desde los incipientes y emp%u00edricos procedimientosya comentados, pasando por los medicamentosbiol%u00f3gicos como el plasma y derivados, hasta llegara los f%u00e1rmacos biotecnol%u00f3gicos y ahora a la terapiag%u00e9nica, ha seguido una evoluci%u00f3n casi natural enbase al avance de los conocimientos enbiomedicina. Si nos fijamos en el d%u00e9ficit de factorV se puede decir que no ha habido ning%u00fan avanceen su tratamiento que sigue siendo a base deplasma fresco congelado, como en aquel ni%u00f1osegoviano de 1960. Pero no es que no se haya investigado sobrefactor V, m%u00e1s bien todo lo contrario. En los a%u00f1os70%u00b4y 80%u00b4se purific%u00f3 y caracteriz%u00f3; en 2014 seobtuvo el primer factor V recombinante (28); en2016 se estudi%u00f3 su estabilidad, seguridadfarmacol%u00f3gica y sus propiedades farmacocin%u00e9ticas(29), y en 2022, antes de ayer, se estableci%u00f3 suindicaci%u00f3n no solo para el d%u00e9ficit de factor V sinotambi%u00e9n para otras situaciones como lacoagulopat%u00eda traum%u00e1tica aguda (30). Pero%u2026 todav%u00edano hay un factor V recombinante comercializado.Las razones econ%u00f3micas, en base a la mayor omenor incidencia de una enfermedad %u00bfpuedencondicionar las prioridades?efectos adversos y desconocemos muchas cosas, ylos resultados pueden ser fatales, como as%u00ed senotific%u00f3 a finales del a%u00f1o pasado (27).Otra desconfianza que nos puede surgir es larelativa a si estos procedimientos incrementar%u00e1na%u00fan m%u00e1s, si cabe, las brechas de inequidad que yase dan en el momento presente en el Mundo conlos tratamientos convencionales. Pensemos que,de los 400.000 pacientes con hemofilia en elMundo, tan solo 100.000 se tratanadecuadamente. No se nos puede olvidar que lajusticia y la equidad son pilares b%u00e1sicos para labio%u00e9tica de la asistencia sanitaria. En otro orden de cosas, otra cuesti%u00f3n puede sersi todas las enfermedades tienen la mismaprioridad en sus tratamientos. Aqu%u00edinevitablemente tenemos que volver al conceptode enfermedad rara y ultra rara. No hace faltaindagar demasiado para comprender que lasprioridades de una enfermedad com%u00fan, rara yultra rara son obviamente muy diferentes. Siestudiamos, por ejemplo, la cadena de valor detraslaci%u00f3n cl%u00ednica entre la hemofilia A que es unaenfermedad rara y el d%u00e9ficit de factor V que es unaultra rara (Figura 4), existen importantesdiferencias por no decir que son dos mundosdiferentes. En el caso de la hemofilia el proceso,306ANALESRANFwww.analesranf.comThe magic of Pharmacobiotechnology: From magistrals to recombinant viruses in gene therapyAntonio Liras Mart%u00ednAn. R. Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 2 (2024) %u00b7 pp. 299-311 Figura 4. Cadena de valor de traslaci%u00f3n cl%u00ednica en hemofilia A y en el d%u00e9ficit de factor V, desde los incipientes y emp%u00edricos procedimientosde tratamiento, pasando por los medicamentos biol%u00f3gicos como el plasma y derivados, hasta llegar a los f%u00e1rmacos biotecnol%u00f3gicos(recombinantes) y la terapia g%u00e9nica.