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publicaciones, todas ellas en revistas de altoimpacto y Q1. Respecto a los estudios de terapia celular, sepublicaron en la revista Biomedicine &Pharmacotherapy (33), donde se describi%u00f3 laobtenci%u00f3n de c%u00e9lulas madre mesenquimales apartir de decidua de placenta humana y sudiferenciaci%u00f3n a hepatocitos que expresabanfactor V.Los estudios gen%u00e9ticos y hematol%u00f3gicos de lapaciente y de sus progenitores se publicaron en larevista International Journal of Molecular Sciences(34), donde se describieron las mutaciones y susegregaci%u00f3n, referenci%u00e1ndose, adem%u00e1s, una nuevamutaci%u00f3n en factor V, en el padre, que nunca sehab%u00eda descrito, la c.3279G.La estandarizaci%u00f3n de los niveles de factor V,tiempo de protrombina y de tromboplastinaparcial activada en rat%u00f3n, que hasta ese momentono estaba descrita, se public%u00f3 en la prestigiosarevista Frontiers in Veterinary Science (35).La obtenci%u00f3n del modelo celular deficitario enfactor V mediante CRISPR, se public%u00f3 tambi%u00e9n enla revista International Journal of MolecularSciences (36) donde se describi%u00f3 la producci%u00f3n delmodelo knock-out y la propia correcci%u00f3n de lamutaci%u00f3n (que emulaba la misma que presentanuestra paciente) mediante la misma t%u00e9cnica deedici%u00f3n g%u00e9nica. Se obtuvo, adem%u00e1s, la patente delm%u00e9todo de recuperaci%u00f3n de la mutaci%u00f3n medianteedici%u00f3n g%u00e9nica (37).Respecto al modelo patol%u00f3gico animal en rat%u00f3ndeficitario en factor V, en este caso knock-in,obtenido tambi%u00e9n mediante CRISPR y t%u00e9cnicas dereproducci%u00f3n asistida in vitro, se ha obtenido lapatente (38) y la publicaci%u00f3n, enviada a la revistaThrombosis Research, se encuentra actualmenteen revisi%u00f3n editorial. 6. CONCLUSIONESPara finalizar, hay que decir que estamos, engeneral y tambi%u00e9n en nuestro grupo deinvestigaci%u00f3n en particular, en un momento deeuforia, gracias a las nuevas terapias avanzadasque permitir%u00e1n una farmacolog%u00eda individualizada ypersonalizada.Llegaremos a curar algunas enfermedades; apaliar otras, que no curar, durante un largoperiodo de tiempo, que pudiera ser toda una vidapara algunos pacientes; y en definitivaincrementaremos la esperanza y calidad de vidade las personas.de sus progenitores, y la obtenci%u00f3n de un modeloanimal patol%u00f3gico en rat%u00f3n y de un modelo celular,ambos deficitarios en factor V. Con la consiguienteestandarizaci%u00f3n de la medida de los niveles defactor V en rat%u00f3n. Todos estos objetivos se hancumplido.Son tres todav%u00eda las pruebas de inicio (deconcepto) que nos hemos planteado: una lacorrecci%u00f3n de la mutaci%u00f3n en el modelo celular invitro mediante edici%u00f3n g%u00e9nica con CRISPR que hasido exitosa, y mediante vectores lentivirales enque se han obtenido resultados positivospreliminares. Tenemos pendientes las otras dos,una de terapia celular mediante microtrasplantede hepatocitos funcionales mediante andamiajeso scaffolds que se encuentra en progreso, y lasegunda de terapia g%u00e9nica mediante vectoreslentivirales, con resultados preliminares positivos,ambas en el modelo patol%u00f3gico animal in vivo.Recientemente (ahora mismo se encuentra JuanAndr%u00e9s de Pablo en Estados Unidos) hemos iniciadouna colaboraci%u00f3n con el grupo de la Dra. Drygalskidel Centro de Tratamiento de Hemofilia yTrombosis de la Universidad de California en SanDiego, con el objeto de ensayar su factor Vrecombinante en nuestro modelo patol%u00f3gico derat%u00f3n, mediante perfusi%u00f3n intravenosa.5.3. La difusi%u00f3n de los resultadosLos resultados obtenidos hasta ahora por el grupode investigaci%u00f3n han dado lugar a distintas308ANALESRANFwww.analesranf.comThe magic of Pharmacobiotechnology: From magistrals to recombinant viruses in gene therapyAntonio Liras Mart%u00ednAn. R. Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 2 (2024) %u00b7 pp. 299-311 Figura 5. Asociaci%u00f3n para la Investigaci%u00f3n y Cura del D%u00e9ficit deFactor V. Una Esperanza para Celia, que financia el proyecto deinvestigaci%u00f3n sobre terapias avanzadas para el d%u00e9ficit de factor V.Disponible en: https://unaesperanzaparacelia.org/.