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Después de una breve introducción por la moderadora de los Currículo de los ponentes y de la trascendencia del tema
que conoce profundamente, cedió la palabra a los ponentes. El que suscribe entendió que en Argentina las autoridades
sanitarias conocen bien los temas en el ámbito de la eficacia, seguridad y calidad de los medicamentos y de los alimentos
para el ser humano y la Sociedad. Se comentó la relevancia de la tecnología y del desarrollo de los sistemas automáticos de
envasado, empaquetado y transporte de estos productos para su comercialización.

Se continuó con el enfoque y la trascendencia de los medicamentos huérfanos y las enfermedades raras, sus redes y
Asociaciones de pacientes en Argentina. Utilizó una elevada pedagogía para demostrar el impacto e importancia de su tema.
Siguió con los requerimientos específicos de los pacientes. La disponibilidad comercial, etc.

El ponente de Brasil expuso una magnifica y completa relación de revisiones de medicamentos huérfanos; y disertó
sobre la íntima relación entre enfermedades raras y los medicamentos también raros. El que esto escribe entendió que en
Brasil no hay programas específicos para las enfermedades raras, sino que cada paciente dispone de un bono o valor
universal mensual de aproximadamente 250 dólares. Para enfermedades raras, dispone Brasil de 104 medicamentos de alto
costo para consumo universal. Tiene un gasto de 771 millones de euros, para 14 enfermedades raras. También es aceptable
prescribir un medicamento sin registro.

De México observamos un amplio y exhaustivo resumen sobre lo medicamentos huérfanos y los problemas de los
fármacos huérfanos. Se explicó que una enfermedad rara puede aparecer en cualquier momento de la vida, y también
agravarse la posiblemente cursada. Existe un acuerdo entre COFEPRIS y la Industria Farmacéutica. Muestra una
interesante tabla de comparación de evaluación entre medicamentos de solicitud y de otorgamiento de medicamentos
huérfanos, haciendo hincapié en la hemoglobinuria paroxística nocturna.

Y de forma similar, observamos una interesante y atractiva exposición sobre el estado del arte en Perú. Se comentó
sobre los medicamentos huérfanos, su relación y control por el Ministerio de Salud, y que el problema se enfoca y actualiza
desde octubre de 2010. La Ley 29698 declara el interés, prevención, diagnóstico y tratamiento de las Enfermedades Raras y
Rehabilitación de las personas que las padecen en Perú. Principalmente son atendidas las que cursan con peligro de
invalidez y peligro de muerte.

El Poder Ejecutivo dicta y promueve la enseñanza, difusión de las enfermedades raras. Asimismo se ocupa de la
formación de los sanitarios, y usuarios y de la Sociedad en general. También existe la Federación Peruana de Enfermedades
Raras. La Ley de 22 de febrero 2014 considera más de 399 enfermedades raras; y otras en los que los pacientes no pueden
ser atendidos (Esclerosis múltiple y Miastenia gravis). Se apunta también que, en algunos casos, los médicos tardan mucho
en poder establecer un diagnóstico claro y seguro.

Finalmente, en la Comunidad Autónoma española de Murcia, parece ser que existe una excelente red de planificación y
ayuda al paciente para las enfermedades raras y su posible tratamiento. Más bien vimos, si no nos equivocamos, que se trata
de un tratamiento más empírico que científico de bioquímica molecular. Por su originalidad sorprendió a la audiencia, y que
posteriormente fue largamente discutida, porque indica para cada uno de los trastornos un remedio, medicamento o en su
caso una preparación farmacéutica.

La adhesión y Conclusiones del “VII Congreso Internacional sobre Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras”,
de Sevilla, que se comentó al inicio de ese Resumen, se expresan a continuación:
1) Los registros específicos de pacientes con enfermedades raras son una herramienta imprescindible para abordar la
atención integral de estos pacientes y requieren de un marco jurídico que asegure su sostenibilidad y una adecuada
coordinación con las CCAA.
2) La investigación en enfermedades raras, tanto aplicada al diagnóstico como al tratamiento, requiere ser potenciada desde
una visión innovadora que combine financiación pública y privada.
3) Las enfermedades raras comparten bases patológicas con las enfermedades más prevalentes. Por ello, su investigación
aporta un valor adicional general en el campo de la salud.
4) La formulación magistral tiene razón de ser como tratamiento en ausencia de formulaciones industriales de
medicamentos huérfanos autorizados y registrados. Siempre la formulación debe dar respuesta a las necesidades de los
pacientes.
5) En cualquier comité fármaco-terapéutico o fármaco-económico donde se evalúen las enfermedades raras y sus
tratamientos, deben participar de pleno derecho los representantes de estos pacientes.
6) Debe garantizarse la equidad en el acceso a la atención socio-sanitaria integral y la unión entre niveles asistenciales,
dentro del sistema nacional de salud.
7) Es preciso favorecer estrategias de comunicación y transparencia para dar a conocer a los pacientes los recursos
actualmente disponibles para su diagnóstico y tratamiento.
8) Para asegurar la equidad de una adecuada asistencia sanitaria se precisa establecer un fondo de cohesión nacional en los
presupuestos generales del Estado, debidamente dotado.

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