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ANALESRANFwww.analesranf.comPediatric Disease Priority Review Voucher,RPD): la FDA puede otorgar bonos o cuponesde revisi%u00f3n prioritaria a los patrocinadores deaplicaciones de productos destinados paraenfermedades pedi%u00e1tricas raras que cumplancon ciertos criterios. Este bono es un incentivoque el patrocinador recibe en forma de%u201ccup%u00f3n especial%u201d, el cual puede ser empleadode dos maneras: para aplicar el sistema derevisi%u00f3n prioritaria de la FDA en cualquier otrode sus productos o venderlo a otra compa%u00f1%u00edainteresada en que su propio medicamento searevisado de forma prioritaria.Terapia innovadora (BreakthroughTherapy): medicamentos destinados a trataruna afecci%u00f3n grave y cuya evidencia cl%u00ednicapreliminar indica que puede demostrar unamejora sustancial sobre la terapia disponibleen una o varias variables cl%u00ednicamentesignificativas, como la duraci%u00f3n del efecto, larelevancia del resultado cl%u00ednico observadomostrando una clara ventaja sobre la terapiadisponible.Autorizaci%u00f3n acelerada (AcceleratedApproval): medicamentos indicados enafecciones graves que cubran una necesidadm%u00e9dica no satisfecha, que puedan serautorizados precozmente bas%u00e1ndose en una am%u00e1s variables subrogadas (una medida delaboratorio o signo f%u00edsico que se usa comosustituto de una variable cl%u00ednicamentesignificativa que es una medida directa sobrelo que siente un paciente, sus funciones o susupervivencia y que se espera que prediga elefecto de la terapia).V%u00eda r%u00e1pida (Fast Track): medicamentos queaborden enfermedades graves en las quepuedan tener un impacto significativo sobre lasupervivencia, el funcionamiento diario o laprobabilidad de que la afecci%u00f3n, si no se trata,progrese de una condici%u00f3n menos severa a unam%u00e1s severa, tales como el SIDA, la enfermedadde Alzheimer, la insuficiencia card%u00edaca y oc%u00e1ncer.Medicamento hu%u00e9rfano (Orphan drug):designaci%u00f3n de un medicamentopotencialmente %u00fatil para prevenir,requeridos, siempre que el beneficio de ladisponibilidad inmediata del medicamentosupere el riesgo inherente al hecho de quetodav%u00eda se requieren datos adicionales, talcomo aquellos destinados a tratar, prevenir odiagnosticar enfermedades gravementedebilitantes o potencialmente mortales,incluyendo a los medicamentos hu%u00e9rfanos.Autorizaci%u00f3n de comercializaci%u00f3n encondiciones excepcionales (Exceptionalcircumstances) para medicamentos en los queel solicitante no puede proporcionar datoscompletos sobre la eficacia y la seguridad encondiciones normales de uso, porque lacondici%u00f3n a tratar es rara o porque larecopilaci%u00f3n de informaci%u00f3n completa no esposible o no es %u00e9tico.Medicamento hu%u00e9rfano (Orphan drug): sondesignados como tales aquellos destinados atratar enfermedades raras (en la Uni%u00f3nEuropea son aquellas que afectan a menos de5 de cada 10.000 habitantes), no resultanatractivos a los patrocinadores por su escasarentabilidad y precisan por ello apoyoadicional para su desarrollo.FDA (Food & Drug Administration, USA)Revisi%u00f3n prioritaria(Priority Review): evaluaci%u00f3n de solicitudes demedicamentos que, de aprobarse, ser%u00edanmejoras significativas en la seguridad oeficacia del tratamiento, diagn%u00f3stico oprevenci%u00f3n de afecciones graves encomparaci%u00f3n con las solicitudes est%u00e1ndar,considerando mejora significativa a laevidencia de mayor efectividad en eltratamiento, prevenci%u00f3n o diagn%u00f3stico de lacondici%u00f3n; eliminaci%u00f3n o reducci%u00f3n sustancialde una reacci%u00f3n farmacol%u00f3gica limitante deltratamiento; mejora documentada delcumplimiento del paciente que se espera queconduzca a una mejora en los resultadosgraves; o evidencia de seguridad y eficacia enuna nueva subpoblaci%u00f3n.Bono para la revisi%u00f3n prioritaria deenfermedades pedi%u00e1tricas raras (RareF%u00e1rmacos novedosos autorizados recientementepor EMA y FDA (1%u00ba trimestre de 2025)Santiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguez165 An. R.Acad. Farm.Vol. 91. n%u00ba 1 (2025) %u00b7 pp.