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Mecanismo: Terapia g%u00e9nica para introducir enlas c%u00e9lulas transducidas una copia funcional delgen del factor IX que codifica una variante de FIXde alta actividad (FIX-R338L, hFIX Padua). Lac%u00e1pside AAVRh74var es capaz de transducirhepatocitos, el sitio natural de s%u00edntesis del factorIX.Eficacia cl%u00ednica: Un estudio multinacional,prospectivo, abierto, de un solo brazo y enactualmente en curso, realizado en 45 pacientesvarones adultos con hemofilia B de moderada agrave (actividad del factor IX %u22642 UI/dL). Lospacientes recibieron una %u00fanica infusi%u00f3nintravenosa del medicamento y entraron en unper%u00edodo de seguimiento (PS) de 6 a%u00f1os, de los que41 completaron al menos 15 meses, siendo lamediana de los 45 pacientes tratados fue de 2,0a%u00f1os (rango: 0,4 a 3,2 a%u00f1os) desde el momento dela infusi%u00f3n. La variable primaria de eficacia deeficacia fue una prueba de no inferioridad (NI) dela tasa de hemorragia anualizada (THA) durante elper%u00edodo de evaluaci%u00f3n de eficacia (PEE), semana12 (d%u00eda 82) hasta el corte de datos despu%u00e9s deltratamiento, en comparaci%u00f3n con la la THA inicialdurante el per%u00edodo inicial, de 3,0 sangrados/a%u00f1o.Las diferencias entre el valor inicial (per%u00edodoinicial prospectivo) versus el per%u00edodo de evaluaci%u00f3nde eficacia posterior (a partir de 12 semanas)fueron una mediana de THA (sangrados/a%u00f1o) de1,3 frente a 0,0; THA media derivada del modelo[sangrados/a%u00f1o] 4,5 frente a 2,5; (%) de pacientessin sangrado 29 vs. 60%; n%u00famero total dehemorragias observadas 225 frente a 98; n%u00famerode hemorragias espont%u00e1neas observadas(proporci%u00f3n del total de hemorragias) 70 frente a61%; n%u00famero de hemorragias articularesobservadas (proporci%u00f3n del total de hemorragias):82 frente a 72 %.Eventos adversos: El m%u00e1s com%u00fan (>10%)consiste en aumento de alanina transaminasa (ALT)y de aspartato transaminasa (AST).(D) DERMATOLOG%u00cdASOFPIRONIO (SOFDRA%u00ae) BOTANIX (FDA, USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de la hiperhidrosisaxilar primaria en adultos y pacientes pedi%u00e1tricosde 9 a%u00f1os de edad y mayores. Tipo: Medicamento sint%u00e9tico est%u00e1ndarconstituido por el bromuro de 3%u2019(R)-ANALESRANFwww.analesranf.com%u00e1cidos biliares mediante la activaci%u00f3n de PPAR-alfay PPAR-delta. La v%u00eda de se%u00f1alizaci%u00f3n para PPARdelta incluye la regulaci%u00f3n negativa dependientedel factor de crecimiento de fibroblastos 21(FGF21) del citocromo CYP7A1, la enzima clavepara la s%u00edntesis de %u00e1cidos biliares a partir delcolesterol.Eficacia cl%u00ednica: Un estudio multic%u00e9ntrico,aleatorizado, doble ciego y controlado conplacebo que incluy%u00f3 a 161 adultos con CBP conrespuesta inadecuada o intolerancia al AUDC. Lospacientes fueron tratados al menos 52 semanas.La variable principal de eficacia fue la respuestabioqu%u00edmica en la semana 52 (nivel de fosfatasaalcalina %u2013 FA %u2013 menor de 1,67 veces el l%u00edmitesuperior normal %u2013 LSN %u2013 de 129 U/L para hombresy 104 U/L para mujeres; bilirrubina total menor oigual que el LSN de 1,20 mg/dL; y una disminuci%u00f3nde la FA mayor o igual al 15 % desde el inicio): 51vs 4%. Como variable secundaria se consider%u00f3 lanormalizaci%u00f3n de la FA (menor o igual al LSN) enla semana 52: 15 vs 0%.Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes (%u22655%, conuna diferencia de %u22653% con placebo) son dolorabdominal (11/6%), n%u00e1usea (11/6%), v%u00f3mitos(11/2%), artralgia (8/4%), estre%u00f1imiento (8/2%),mialgia (7/2%), reflujo gastroesof%u00e1gico (6/2%),sequedad de boca (5/2%) y p%u00e9rdida de peso(5/0%).(B) SANGRE Y SISTEMA HEMATOPOY%u00c9TICOFIDANACOGENE ELAPARVOVEC (BEQVEZ%u00ae)PFIZAR (FDA, USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de XXXX Tipo: Medicamento de terapia avanzada(g%u00e9nica) basada en virus adenoasociados (AAV) queconsiste en una c%u00e1pside viral recombinante(AAVRh74var) derivada de un vector de serotipo deAAV (Rh74) de origen natural que contiene eltransg%u00e9n del factor IX de coagulaci%u00f3n humano (FIX)modificado a una variante de actividad de factorIX altamente espec%u00edfica (FIX-R338L). Autorizado enEstados Unidos (FDA) el 25 de abril de 2024 comomedicamento hu%u00e9rfano (Orphan drug), designadocomo terapia innovadora (Breakthrough Therapy)y como terapia avanzada de medicinaregenerativa (Regenerative Medicine AdvancedTherapy, RMAT); no autorizado a%u00fan en la Uni%u00f3nEuropea (EMA).Medicamentos novedosos autorizados recientemente por EMAy FDA (2%u00ba trimestre de 2024)Santiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguez281 An. R. Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 1 (2024) %u00b7 pp. 91-99