Page 78 - Demo

(B)SangreysistemahematopoyéticoEptacogBeta activado(Cevenfacta®)Laboratoire françaisduFractionnementetdesBiotechnologies(LFB)Indicación Tratamientoenadultos yadolescentes(apartirdelos12años)deepisodiosdesangradoyparalaprevencióndehemorragiasenpacientessometidosacirugíaoprocedimientosinvasivosenpacientesconhemofiliacongénitaconinhibidoresdealtarespuestaalos factoresdecoagulación VIIIoIX(≥5UnidadesBethesdaUB)asícomoenpacientesconhemofiliacongénitacontítulosbajosdeinhibidores(UB<5)peroque seesperaque tenganunarespuestaanamnésicaelevadaalaadministracióndefactorVIII(FVIII)o factorIX(FIX)obienque seanrefractariosaunamayordosisdeFVIIIoFIXTipoAutorizadoel15-7-2022MedicamentobiológicoconestructuracasiidénticaaladelFactorVIIdecoagulaciónhumanoproducidoapartirdelechedeconejomedianteuna tecnologíadeADNrecombinanteMecanismoEncondicionesnormaleselFVIIaesel factorqueinicialacoagulación tras suinteracciónconel factor tisular(FT)enlasuperficiecelular.EptacogBetaactivadoactúacomoelfactordecoagulaciónVIIaactivandoelfactorXqueiniciaelprocesodecoagulación y,porlo tantocontrolael sangradoDadoqueel factorVIIactúadirectamente sobreel factor Xindependientementedelosfactores VIII yIXelmedicamentopuedeutilizarsepararestablecerlahemostasia tantoenausenciacomoenpresenciadeinhibidoresEficaciaclínica Tresestudiosclínicosde fase 3enun totalde60pacientesdesexomasculinoconhemofiliacongénitaAoBconinhibidoresComo variableprincipalde valoracióndelaeficaciaclínicaseutilizólaproporcióndeepisodiosde sangrado tratadosconéxitoconunarespuesta«buena»o«excelente»(usandounaescaladeevaluacióndecuatropuntos)independientementedelagravedada12horasdespuésdelaadministracióninicialdeestemedicamento85%(81-90%)enunodelosestudiosy63%(61-66%)enotro;enel tercerolavariableprincipalde valoración fueelporcentajedecirugíasuotrosprocedimientosinvasivosconunarespuesta«buena»o«excelente»altratamiento48(±4)horasdespuésdelaúltimaadministracióndeestemedicamento82%EventosadversosLosmáscomunes(todosellosconunaincidenciade13%)sonmolestiasenellugardelainyecciónhematomaenellugardelainfusiónhematomaposoperatorioreacciónrelacionadaconlainfusiónaumentodelatemperaturacorporalmareosycefalea326ANALESRANFwwwanalesranfcomNovelDrugsRecentlyAuthorizedbyEMAandFDA(Q32022)SantiagoCuéllarRodríguezAnRealAcadFarmVol88Nº3(2022)·pp323-335ValoctogeneRoxaparvovoec(Roctavian®)BiomarinIndicación Tratamientodelahemofilia A(deficienciacongénitadefactorVIII)graveenpacientesadultossinantecedentesdeinhibidoresdelfactorVIIIysinanticuerposespecíficoscontraelvirusadenoasociadodeserotipo5(AAV5)detectablesTipoAutorizadocondicionalmenteel24-8-2022comomedicamentohuérfanoMedicamentode terapiaavanzada(terapiagénica)queexpresalavarianteSQdelfactordecoagulaciónhumanoVIII(hFVIII-SQ)coneldominioBeliminadobajoelcontroldeunpromotorespecíficodelhígadoEsunvectorvíricoadenoasociadodeserotipoAAV5recombinanteyquenopuedereplicarseMecanismoTerapiagénicabasadaenel vector víricoadenoasociadodeserotipo5(AAV5)quecontroladoporunpromotorespecíficodelhígadocausalaexpresióndelavarianteSQdeunfactordecoagulaciónhumanoVIIIrecombinante(hFVIII-SQ)coneldominioBeliminadoElhFVIII-SQexpresadoreemplazael factordecoagulaciónVIIIausentenecesarioparalahemostasiaeficazDespuésdelaperfusióndevaloctocogénroxaparvovecelADNdelvector seprocesain vivopara formar transgenesepisomalesdelongitudcompletaquepersistencomolas formasde ADNestablesquerespaldanlaproduccióndehFVIII-SQalargoplazoEficaciaclínicaEnsayodefase3abiertoydeunsolobrazoqueincluyóa123pacientesadultos(mediana30años)conunseguimientomediode122semanasLavariableprincipaldeeficacia fueelcambiorespectoalinicioenlaactividadde factor VIIIdurantelasemana104(2años)despuésdelaperfusióndelmedicamento227UI/dlEventosadversosLosmáscomunessonaumentodelosnivelesdeALT(80%)AST(67%)LDH(54%)náuseas(37%)ycefalea(35%)(D)DermatologíaAbedulextracto(Filsuvez®)Amryt