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247ANALESRANFwwwanalesranfcomFármacosnovedososautorizadosrecientementeporEMAyFDA(2ºtrimestrede2022)SantiagoCuéllarRodríguezAnRealAcadFarmVol88nº2(2022)·pp235-248IndicaciónTratamientodepacientesadultosconcáncerdepróstatametastásicoresistentealacastración(CPRCm)positivoparaelantígenodemembranaespecíficodelapróstata(PSMA)quehansidotratadosconinhibicióndelavíadelreceptordeandrógenos(AR)yquimioterapiabasadaentaxanosTipoAutorizadoel23-3-2022;noautorizadoaúnenlaUniónEuropeaRadiofármacoquecontieneunligandoespecíficodelPSMAunidoaunagentequelantedellutecio-177elcualsedesintegraahafnio-177(177Hf)estableconunavidamediade6647díasalemitirradiaciónbeta()conunaenergíamáximade0498MeV(79%)yradiacióngamma(g)de0208MeV(11%)y0113MeV(64%)LafracciónvipivotidaesunligandoselectivoparalaPSMAyestáunidaaltetraxetano(DOTA)queactúacomoagentequelantedelradionúclidoMecanismoLafracciónactivadelfármacoeselradionúclidolutecio-177(177Lu)queestáunidoaunafracciónqueseuneaPSMAunaproteína transmembranaqueseexpresaenelcáncerdepróstataLaemisiónbeta()porellutecio-177irradialocalmentealascélulas tumoralesqueexpresanPSMAjuntoconelrestodecélulascircundantesinduciendodañosenelADNquepuedenconduciralamuertecelular.EficaciaclínicaEnsayoaleatorizadomulticéntricoyabiertoqueevaluóelfármacomáselmejortratamientoestándar(BsoC)(N=551)vsBSoCsolo(N=280)envaronesconCPRCmPSMApositivoprogresivoLavariableprincipaldeeficaciafuelasupervivenciaglobal(mediana)153 vs113meses;asimismolatasaderespuestaglobalfuedel30vs2%EventosadversosLosmáscomunes(≥20%)son fatigasequedaddebocanáuseasanemiadisminucióndelapetitoyestreñimientoLosmás frecuentesquedanlugaralainterrupción sonanemia(5%)ytrombocitopenia(36%)Ganaxolona(Ztalmy®)MarinusIndicaciónTratamientodeconvulsionesasociadasconeltrastornopordeficienciaCDKL5(Cyclin-DependentKinase-Like5)enpacientesde2añosdeedadymayoresTipoAutorizadoel18-3-2022comomedicamentohuérfano;noautorizadoaúnenlaUniónEuropeaMecanismoEsunanálogodelaalopregnanolonaunneuroesteroidederivadodelaprogesteronaSuefectoanticonvulsivantesedebenalamodulaciónalostéricapositivadelreceptordelácidogamma-aminobutírico tipo A(GABAA)enelsistemanerviosocentralEficaciaclínicaEstudiodobleciegoaleatorizadoycontroladoconplaceboenpacientesde 2a19añosdeedad(N=101)conconfirmaciónmoleculardeunamutaciónpatogénicaenelgenCDKL5convulsionesnocontroladasconalmenos 2regímenespreviosyunmínimode16convulsionesmotorasalmesLavariableprincipaldeeficaciafuelareducciónenlafrecuenciamensualdeconvulsionesmotorasgraves31vs7%(placebo)EventosadversosLosmáscomunes(≥10%)soninfeccióndeltractorespiratorioinfecciónviraldiarreadispepsiatosartralgiaartritisyedemaperiféricoGraves(13%)sepsisestreptocócicaeinfeccióndeheridaestafilocócicaartralgiaeinfeccióndeltractorespiratorio;ningunacondujoalainterrupcióndeltratamientoLutecio(177Lu) Vipivotida Tetraxetano(Pluvicto®) AdvancedAccelerator Applications