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REVISIÓN

Nanotecnología
farmacéutica
de
los
siARN

José
Luis
Vila
Jato

Académico
de
Número
de
la
RANF.

Recibido
el
10
de
marzo
de
2011.

e-­-mail:
vilajato@vilajato.e.telefonica.net

RESUMEN
El
silenciamiento
de
genes
por
medio
de
siARN
constituye
actualmente
una

estrategia
terapéutica
que
está
siendo
evaluada
en
diversos
ensayos
clínicos.
La

presente
revisión
se
centra
particularmente
en
las
estrategias
no
víricas
de

liberación
in
vivo
de
los
siARN
ya
que
ello
constituye
uno
de
los
más
importantes

problemas
a
resolver.
Por
otra
parte
es
necesario
comprender
la

genocompatibilidad/toxicogenética
de
los
sistemas
de
liberación
para
poderlos

seleccionar
adecuadamentede
acuerdo
con
la
aplicación
terapéutica
deseada.

Palabras
clave:
Pequeños
ARN
de
interferencia;
terapia
génica;
vectores
no

víricos;
polímeros
catiónicos;
sistemas
lipídicos.

ABSTRACT
siRNA
pharmaceutical
nanotechnology

Gene
silencing
using
small
interfering
RNA
(siRNA)
is
a
technology
that
is
now
being

evaluated
in
clinical
trials
as
a
potentially
novel
therapeutic
strategy.
This
article

provides
an
overview
of
the
major
pharmaceutical
challenges
facing
siRNA

therapeutics,
focusing
on
the
non-­-viral
delivery
strategies
in
vivo
for
synthetic

siRNA,
as
this
remains
one
of
the
most
important
issues
to
be
resolved.
It
is
also

important
to
understand
the
genocompatibility/toxicogenomics
of
siRNA
delivery

reagents
in
terms
of
their
impact
on
gene-­-silencing
activity
and
selectivity
because

this
information
is
essential
for
the
selection
of
optimally
acting
siRNA
delivery

systems
for
the
many
proposed
applications
of
RNA
interference.

Key
words:
Small
interfering
RNA;
gene
therapy;
non-­-viral
vectors;
cationic

polymers;
lipid-­-based
systems.