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VOL. 74 (2), 229-256, 2008 DISEÑO Y DESARROLLO DE NUEVAS...
carcinoma) and CT26 cells (murine colon adenocarcinoma). Transfection levels
increased with the charge ratio and with the molecular weight with maximum
levels at charge ratio 10/1 in both generations. Finally, in vitro toxicity assays
showed a viability higher than 80% in all the complexes prepared.
Keywords: Gene therapy.—Dendrimers.—Polymers.—Pharmaceutical.—
PAMAM (polyamidoamine).
INTRODUCCIÓN
1. Terapia génica. Desafíos actuales
La terapia génica se define como el tratamiento de una enferme-
dad mediante la transferencia de material genético a las células es-
pecíficas de un paciente. Se presenta como un método para tratar o
prevenir enfermedades mediante el uso de genes que doten al pa-
ciente de información genética adecuada para producir las proteínas
necesarias para corregir o modular una enfermedad.
Los avances en genómica, proteinómica y la secuenciación del
genoma humano, han permitido identificar nuevos genes implicados
en la aparición y desarrollo de enfermedades como el cáncer, la fibro-
sis quística, la hipercolesterolemia familiar o enfermedades cardiovas-
culares. Al igual que en otras áreas de la biomedicina, la mayoría
de la investigación en terapia génica está dirigida al tratamiento del
cáncer. De todos los ensayos clínicos de terapia génica aprobados en
el mundo hasta este momento, casi un 70% corresponden a ensayos
dirigidos al tratamiento del cáncer.
La terapia génica del cáncer tiene como finalidad la eliminación
selectiva de las células tumorales por medio de tres estrategias prin-
cipales: la corrección génica de las células tumorales, la destrucción
de células tumorales y la terapia adyuvante. En cualquiera de ellas
es necesario que el gen terapéutico llegue al interior de la célula
tumoral, atraviese el citoplasma hasta el núcleo y exprese la proteína
para la que codifica. Esta proteína será la encargada de destruir a la
célula tumoral, corregir su base génetica, etc.
El gen terapéutico debe superar diversos obstáculos extracelu-
lares e intracelulares hasta su expresión en el interior de la célula.
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