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RNA interferente: del descubrimiento
                        a sus aplicaciones

                      MARIANO ESTEBAN RODRÍGUEZ *
           Profesor de Investigación del CSIC, Centro Nacional
           de Biotecnología y Académico de Número de la Real

                          Academia Nacional de Farmacia

    El día 2 de octubre de 2006, la Asamblea Nobel del Instituto
Karolinska de Suecia anunciaba la concesión del Premio Nobel de
Fisiología y Medicina, de forma conjunta, a los investigadores esta-
dounidenses Profesores Andrew Z. Fire, de la Universidad de Stan-
ford en California, y Craig C. Mello, de la Escuela de Medicina en
la Universidad de Massachussets, por el descubrimiento del RNA de
doble banda o bicatenario (dsRNA) que actúa como supresor espe-
cífico de genes y que recibe el nombre de RNA interferente (RNAi)
(Figura 1). El mecanismo de RNAi se pone en funcionamiento cuan-
do se producen en la célula moléculas de dsRNA que activan la
maquinaria bioquímica que degrada aquellas moléculas de RNA
mensajero (mRNA) que llevan la misma información genética que el
dsRNA. Cuando estas moléculas de mRNA desaparecen, el gen co-
rrespondiente es silenciado y la proteína no se produce. La Acade-
mia sueca resalta que este nuevo mecanismo de regulación genética
y la enzimología del mismo juegan un papel fundamental en muchos
de los procesos celulares, desde la función fisiológica de células y
tejidos hasta el desarrollo de un organismo. Además el RNAi está
presente en plantas, animales y humanos, protege contra las infec-
ciones virales, y asegura la estabilidad genómica mediante el silen-
ciamiento de los elementos móviles o transposones. Actualmente el
RNAi de doble banda está siendo utilizado como herramienta para

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