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ANALESRANFwww.analesranf.comproductos o venderlo a otra compa%u00f1%u00eda interesada enque su propio medicamento sea revisado de formaprioritaria.%u2022 Terapia innovadora (Breakthrough Therapy):medicamentos destinados a tratar una afecci%u00f3ngrave y cuya evidencia cl%u00ednica preliminar indica quepuede demostrar una mejora sustancial sobre laterapia disponible en una o varias variablescl%u00ednicamente significativas, como la duraci%u00f3n delefecto, la relevancia del resultado cl%u00ednicoobservado mostrando una clara ventaja sobre laterapia disponible. %u2022 Autorizaci%u00f3n acelerada (Accelerated Approval):medicamentos indicados en afecciones graves quecubran una necesidad m%u00e9dica no satisfecha, quepuedan ser autorizados precozmente bas%u00e1ndose enuna a m%u00e1s variables subrogadas (una medida delaboratorio o signo f%u00edsico que se usa como sustitutode una variable cl%u00ednicamente significativa que esuna medida directa sobre lo que siente un paciente,sus funciones o su supervivencia y que se espera queprediga el efecto de la terapia).%u2022 V%u00eda r%u00e1pida (Fast Track): medicamentos que abordenenfermedades graves en las que puedan tener unimpacto significativo sobre la supervivencia, elfuncionamiento diario o la probabilidad de que laafecci%u00f3n, si no se trata, progrese de una condici%u00f3nmenos severa a una m%u00e1s severa, tales como el SIDA,la enfermedad de Alzheimer, la insuficienciacard%u00edaca y o c%u00e1ncer.%u2022 Medicamento hu%u00e9rfano (Orphan drug): designaci%u00f3nde un medicamento potencialmente %u00fatil paraprevenir, diagnosticar o tratar una enfermedadrara; es decir, con menos de 200.000 pacientes/a%u00f1o(los que supone una prevalencia aproximada de7,5/10.000 habitantes, en la actualidad).%u2022 Terapia avanzada de medicina regenerativa(Regenerative Medicine Advanced Therapy):cualquier medicamento de terapia celular, deingenier%u00eda tisular, de c%u00e9lulas y tejidos humanos, ocualquier combinaci%u00f3n de dichas terapias oproductos, que est%u00e9 destinado a tratar, modificar,revertir o curar una enfermedad o afecci%u00f3n grave opotencialmente mortal; y que la evidencia cl%u00ednicapreliminar indica que el medicamento tiene elpotencial de abordar necesidades m%u00e9dicas nocubiertas para dicha enfermedad o afecci%u00f3n.%u2022 Autorizaci%u00f3n de comercializaci%u00f3n condicional(Conditional marketing authorisation) parasolicitudes de medicamentos que presenten datoscl%u00ednicos menos completos que los normalmenterequeridos, siempre que el beneficio de ladisponibilidad inmediata del medicamento supereel riesgo inherente al hecho de que todav%u00eda serequieren datos adicionales, tal como aquellosdestinados a tratar, prevenir o diagnosticarenfermedades gravemente debilitantes opotencialmente mortales, incluyendo a losmedicamentos hu%u00e9rfanos.%u2022 Autorizaci%u00f3n de comercializaci%u00f3n en condicionesexcepcionales (Exceptional circumstances) paramedicamentos en los que el solicitante no puedeproporcionar datos completos sobre la eficacia y laseguridad en condiciones normales de uso, porquela condici%u00f3n a tratar es rara o porque la recopilaci%u00f3nde informaci%u00f3n completa no es posible o no es%u00e9tico.%u2022 Medicamento hu%u00e9rfano (Orphan drug): sondesignados como tales aquellos destinados a tratarenfermedades raras (en la Uni%u00f3n Europea sonaquellas que afectan a menos de 5 de cada 10.000habitantes), no resultan atractivos a lospatrocinadores por su escasa rentabilidad y precisanpor ello apoyo adicional para su desarrollo.FDA (FOOD & DRUG ADMINISTRATION, USA)%u2022 Revisi%u00f3n prioritaria (Priority Review): evaluaci%u00f3n desolicitudes de medicamentos que, de aprobarse,ser%u00edan mejoras significativas en la seguridad oeficacia del tratamiento, diagn%u00f3stico o prevenci%u00f3nde afecciones graves en comparaci%u00f3n con lassolicitudes est%u00e1ndar, considerando mejorasignificativa a la evidencia de mayor efectividad enel tratamiento, prevenci%u00f3n o diagn%u00f3stico de lacondici%u00f3n; eliminaci%u00f3n o reducci%u00f3n sustancial deuna reacci%u00f3n farmacol%u00f3gica limitante deltratamiento; mejora documentada delcumplimiento del paciente que se espera queconduzca a una mejora en los resultados graves; oevidencia de seguridad y eficacia en una nuevasubpoblaci%u00f3n.%u2022 Bono para la revisi%u00f3n prioritaria de enfermedadespedi%u00e1tricas raras (Rare Pediatric Disease PriorityReview Voucher, RPD): la FDA puede otorgar bonoso cupones de revisi%u00f3n prioritaria a lospatrocinadores de aplicaciones de productosdestinados para enfermedades pedi%u00e1tricas raras quecumplan con ciertos criterios. Este bono es unincentivo que el patrocinador recibe en forma de%u201ccup%u00f3n especial%u201d, el cual puede ser empleado dedos maneras: para aplicar el sistema de revisi%u00f3nprioritaria de la FDA en cualquier otro de susMedicamentos novedosos autorizados recientemente por EMAy FDA (1%u00ba trimestre de 2024)Santiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguez155 An. R. Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 1 (2024) %u00b7 pp. 149-155Si desea citar nuestro art%u00edculo:Medicamentos novedosos autorizados recientementepor EMA y FDA (1%u00ba trimestre de 2024)Santiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguezAn Real Acad Farm (Internet).An. Real Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 1 (2024) %u00b7 pp. 149-155DOI: http://dx.doi.org/10.53519/analesranf.2024.90.01.09