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Eficacia cl%u00ednica: Un estudio cl%u00ednico global,multic%u00e9ntrico y de m%u00faltiples cohortes que incluy%u00f3 apacientes adultos con melanoma irresecable ometast%u00e1sico que hab%u00edan sido tratados previamente conal menos una terapia sist%u00e9mica, incluido un anticuerpobloqueador de PD-1, y si eran positivos para el Mutaci%u00f3nBRAF V600, un inhibidor de BRAF o un inhibidor de BRAFcon un inhibidor de MEK. La variable principal deeficacia consisti%u00f3 en la tasa de respuesta objetiva altratamiento y la duraci%u00f3n de la respuesta. Entre los 73pacientes tratados, la tasa de respuesta objetiva fuedel 31,5% (completa en el 4,1%) y del 27,4 % con unarespuesta parcial. Entre los pacientes que respondieronal tratamiento, el 57%, el 48% y el 44% continuaronmanteniendo respuestas sin progresi%u00f3n del tumor omuerte a los 6, 9 y 12 meses, respectivamente.Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes son escalofr%u00edos,fiebre, fatiga, taquicardia, diarrea, neutropenia febril,edema, erupci%u00f3n cut%u00e1nea, hipotensi%u00f3n, ca%u00edda delcabello, infecci%u00f3n, hipoxia y sensaci%u00f3n de dificultadpara respirar.(M) SISTEMA M%u00daSCULO-ESQUEL%u00c9TICOGivinostat (Duvyzat%u00ae) Italfarmaco (FDA, USA)Indicaci%u00f3n: Tratamiento de la distrofia muscular deDuchenne (DMD) en pacientes de 6 a%u00f1os de edad ymayores.Tipo: Medicamento sint%u00e9tico est%u00e1ndar constituido por[6-(dietilaminometil)naftalen-2-il]metil [4(hidroxicarbamoil)fenil]carbamato. Autorizado en EstadosUnidos (FDA) el 21-3-2024 como medicamento hu%u00e9rfano(Orphan drug), por v%u00eda r%u00e1pida (Fast Track), medianterevisi%u00f3n prioritaria (Priority Review), con bono para larevisi%u00f3n prioritaria de enfermedades pedi%u00e1tricas raras(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, RPD);no autorizado a%u00fan en la Uni%u00f3n Europea (EMA).Mecanismo: Inhibidor de la histona desacetilasa declase I y clase II (HDAC) y varias citocinasproinflamatorias. Esto reduce la expresi%u00f3n del factor denecrosis tumoral (TNF), de la interleucina 1a y b y dela interleucina 6Eficacia cl%u00ednica: Estudio aleatorizado, doble ciego ycontrolado con placebo de 18 meses de duraci%u00f3n sobre179 pacientes masculinos de 6 a%u00f1os en adelante. Lavariable principal cl%u00ednica fue el cambio desde el inicio154ANALESRANFwww.analesranf.comNovel drugs recently authorized by ema and fda (Q1, 2024)Satiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguezAn. R.Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 1 (2024) %u00b7 pp. 149-155hasta el mes 18 en el tiempo de subida de 4 escaleras(4SC) en comparaci%u00f3n con placebo, una medida de lafunci%u00f3n muscular. Los pacientes tratados con givinostatmostraron una menor disminuci%u00f3n, en comparaci%u00f3n conel placebo (1,25 vs. 3,03).Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes (>10%) sondiarrea (37%), dolor abdominal (34%), trombocitopenia(33%), n%u00e1useas/v%u00f3mitos (32%), hipertrigliceridemia(23%) y pirexia (13%).PROCEDIMIENTOS ESPECIALES DE EVALUACI%u00d3N YAUTORIZACI%u00d3NTanto la Agencia Europea de Medicamentos (EuropeanMedicines Agency, EMA), de la Uni%u00f3n Europea, como laAdministraci%u00f3n de Alimentos y Medicamentos (Food &Drug Administration, FDA), de Estados Unidos, disponende diversos procedimientos de evaluaci%u00f3n yautorizaci%u00f3n de medicamentos para incentivar eldesarrollo de nuevos tratamientos para enfermedadesque de otra manera no atraer%u00edan el inter%u00e9s de lasempresas debido al elevado coste del desarrollo y laimposibilidad de retorno econ%u00f3mico comercial, as%u00edcomo para facilitar la mejor y m%u00e1s r%u00e1pida disponibilidadposible de medicamentos designados comoespecialmente relevantes atendiendo a las particularescaracter%u00edsticas patol%u00f3gicas de algunos pacientes, as%u00edcomo a la gravedad de las patolog%u00edas para los que sondestinados y a su potencial repercusi%u00f3n social yepidemiol%u00f3gica, valorando si constituyen el primertratamiento disponible o si presentan ventajassignificativas sobre los tratamientos existentes. Estasdesignaciones y procedimientos son referenciados, ensu caso, en las monograf%u00edas de los medicamentospreviamente descritas.EMA (European Medicines Agency, UE)%u2022 Medicamentos Prioritarios (Priority Medicines;PRIME): es un esquema de evaluaci%u00f3n de la EMApara apoyar el desarrollo de medicamentos que sedirigen a una necesidad m%u00e9dica no cubierta,bas%u00e1ndose en una interacci%u00f3n mejorada y un di%u00e1logotemprano con los desarrolladores de medicamentosprometedores, para optimizar los planes dedesarrollo y acelerar la evaluaci%u00f3n para que estosmedicamentos puedan llegar antes a los pacientes,empleando para ello el asesoramiento cient%u00edfico yla evaluaci%u00f3n acelerada.%u2022 Evaluaci%u00f3n acelerada (Accelerated assessment):reduce el plazo m%u00e1ximo para que el Comit%u00e9 deMedicamentos de Uso Humano (CHMP) revise unasolicitud de autorizaci%u00f3n de comercializaci%u00f3n demedicamentos, pasando de 210 a 150 d%u00edas. Lassolicitudes pueden ser elegibles para unaevaluaci%u00f3n acelerada si el CHMP decide que elproducto es de gran inter%u00e9s para la salud p%u00fablica yla innovaci%u00f3n terap%u00e9utica.