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237ANALESRANFwwwanalesranfcomFármacosnovedososautorizadosrecientementeporEMAyFDA(2ºtrimestrede2022)SantiagoCuéllarRodríguezAnRealAcadFarmVol88nº2(2022)·pp235-248Finerenona(Kerendia®)BayerIndicaciónTratamientodelaenfermedadrenalcrónica(estadio 3 y 4conalbuminuria)asociadacondiabetes tipo2enadultosTipoAutorizadoel16-2-2022;autorizadopreviamenteenEstadosUnidos(9-7-2021)MecanismoAntagonistaselectivodelreceptordemineralocorticoides(MR) SuuniónalMRdalugarauncomplejoreceptor-ligandoespecíficoquebloqueaelreclutamientodecoactivadorestranscripcionalesimplicadosenlaexpresióndemediadoresproinflamatoriosyprofibróticosEficaciaclínicaEnsayomulticéntricoaleatorizadodobleciego ycontroladoconplaceboincluyendoa 5674pacientesconunseguimientomediode26añosLavariableprincipaldeeficaciafueunacombinacióndeltiempohastalaprimeraaparicióndeinsuficienciarenal(definidacomodiálisiscrónicaotrasplantederiñónounadisminución sostenidadela TFGea<15ml/min/173m2durantealmenos4semanas)unadisminuciónsostenidadelaTFGedel40%omásencomparaciónconelvalorinicialdurantealmenos4semanasomuerterenal178%confinerenonavs211%conplaceboLavariablesecundariafueunacombinacióndel tiempohastalaprimeraaparicióndemuertecardiovascular,infartodemiocardionofatalaccidentecerebrovascularnofataluhospitalizaciónporinsuficienciacardíacareduccióndel31%conrespectoalplaceboEventosadversosLosmáscomunessonhiperpotasemia(18%)hipotensiónprurito yreduccióndelosnivelesdehemoglobina(1-10%)Lonapegsomatropina(LonapegsomatropinaAscendis®)AscendisIndicaciónTratamientodelretrasodelcrecimientoenniñosyadolescentesde3a18añosdebidoaunasecreciónendógenainsuficientedelahormonadelcrecimientoTipo Autorizadoel11-1-2022 comomedicamentohuérfano;autorizadopreviamenteenEstadosUnidos(25-8-21)Medicamentobiológicoconstituidoporsomatropina(hormonadecrecimientohumanarecombinante;hGH)conjugadaconunenlazadorligadoa4cadenasmetoxipolietilenglicol(mPEG)de10kDa(PEG10)cadaunaMecanismoApHytemperaturafisiológicoslalonapegsomatropinaliberaa(medianteautoescisióndelenlazador)somatropinaconelmismomododeacciónydistribuciónquelaadministracióndiariadesomatropinaperorequiriendounaúnicainyecciónsemanalEficaciaclínicaEnsayode fase3multicéntricoaleatorizadoabiertoconcontrolactivo(somatropina)ydegruposparalelosde52semanasdeduraciónen161pacientespediátricosprepúberes sin tratamientoprevioLa variableprincipaldeeficaciafuelavelocidaddecrecimientoanualizada(cm/año)112(lonapegsomatropinasemanal)vs103(somatropinadiaria)EventosadversosLosmáscomunes(≥10%)soninfeccióndeltractorespiratoriosuperior(23%)pirexia(16%)nasofaringitis(15%)cefalea(13%)ytos(12%)Somatrogon(Ngenla®)PfizerIndicaciónTratamientodeniñosyadolescentesapartirde3añosconalteracionesdelcrecimientodebidoaunasecrecióninsuficientedelahormonadelcrecimientoTipoAutorizadoel14-2-2022comomedicamentohuérfanoMedicamentobiológico constituidoporunaproteínade fusiónquiméricarecombinantedelahormonadelcrecimientohumana(hGH)conunacopiadelpéptidoC-terminal(CTP)delacadenaβdelagonadotropinacoriónicahumanaenelextremoN-terminal ydoscopiasdeCTPenelextremoC-terminalMecanismoSeunealreceptordelahormonadelcrecimientoeiniciauna cascadade transducciónde señalesque culminaencambiosenelcrecimientoyelmetabolismoLaunióndesomatrogonconducealaactivacióndelavíadeseñalizaciónSTAT5byaumentalaconcentraciónséricadeIGF-1demaneradependienteComoresultadolaGH yelIGF-1estimulanlos cambiosmetabólicoselcrecimientolinealymejoranlavelocidaddecrecimientoenpacientespediátricosconGHDEficaciaclínicaEnsayomulticéntricoaleatorizadoyabiertocontroladoconsomatropinasobre224pacientesduranteunañoLa variableprincipaldeeficaciala velocidaddealturadespuésde12mesesdetratamiento101cm/año(somatrogon)vs978(somatropina)EventosadversosLosmáscomunessonreacciónenellugardeinyección(25%)cefalea(11%)ypirexia(10%)