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ANA I. GUZMÁN-ARÁNGUEZ Y COLS. AN. R. ACAD. NAC. FARM.
DISCUSIÓN
En el presente trabajo de investigación se describe el esperanza-
dor papel que los dinucleósidos polifosfatos pueden desempeñar para
el tratamiento farmacológico de la acondroplasia. Desde el punto de
vista de la patología, esta enfermedad es de las denominadas huér-
fanas, al no disponer en la actualidad de tratamiento de ningún tipo.
La única aproximación al tratamiento es la elongación quirúrgica de
las extremidades, proceso este muy tedioso, doloroso y traumático,
tanto física como psíquicamente.
Dada la baja incidencia de la acondroplasia, uno cada 25.000 na-
cimientos, las empresas farmacéuticas no tienen interés en la inves-
tigación de esta patología porque no es económicamente rentable.
Este hecho hace que solamente existan tres laboratorios en el mun-
do investigando sobre el tratamiento de la acondroplasia.
El Instituto Weissman de Israel, a través de una SPIN-OFF, creó
los laboratorios PROCHON BIOTECH, que están estudiando la posi-
bilidad del uso de un fragmento de un anticuerpo para bloquear al
receptor FGFR3 acondroplásico como posible terapia para esta pato-
logía. Por otro lado, un laboratorio en Japón investiga con éxito el
empleo de péptidos natriuréticos, que al activar la producción de
GMPc consiguen disminuir la fosforilación de las MAP kinasas y así
rescatar a las células acondroplásicas de la patología. Otras aproxima-
ciones, más complejas en sus mecanismos de acción, ponen de mani-
fiesto que los péptidos derivados de la hormona paratiroidea podrían
ser buenos candidatos para el tratamiento de la acondroplasia.
Nosotros, con toda la modestia, nos gustaría contribuir a estas
pocas iniciativas sugiriendo que el empleo de los dinucleósidos po-
lifosfatos y en particular de Ap4A, puede ser también una buena
estrategia para el tratamiento, bien solo o en combinación con algu-
na de las otras terapias, como la producida por el PPADS y PPNDS
aquí descrita.
Desde un punto de vista práctico, la molécula diadenosina tetra-
fosfato, Ap4A es eficaz disminuyendo los niveles de fosforilación de
las ERK1/2, de manera semejante a cómo lo hacen los péptidos na-
triuréticos.
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