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hemorragias articulares (32,86 vs. 2,83),hemorragias totales (47,76 vs. 7,39) yhemorragias en articulaciones diana (23,18 vs.1,84).Eventos adversos: Los m%u00e1s comunes sonreacciones en el lugar de inyecci%u00f3n (9%),cefalea (7%) y prurito (3%).CONCIZUMAB (ALHEMO%u00ae) NOVO NORDISK(EMA, UE)Indicaci%u00f3n: Profilaxis rutinaria dehemorragias en pacientes con hemofilia A(deficiencia cong%u00e9nita del factor VIII) coninhibidores del FVIII y de 12 a%u00f1os deedad o mayores; o con hemofilia B(deficiencia cong%u00e9nita del factor IX) coninhibidores del FIX y de 12 a%u00f1os de edad omayores. Tipo: Medicamento sint%u00e9tico biol%u00f3gicoconstituido por un anticuerpo monoclonalhumanizado de IgG4. Autorizado en la Uni%u00f3nEuropea el 16 de diciembre de 2024;autorizado en Estados Unidos (FDA) el 20 dediciembre de 2024.Mecanismo: Anticuerpo contra el inhibidorde la v%u00eda del factor tisular (anti-TFPI). El TFPIes un inhibidor del factor Xa (FXa). La uni%u00f3nde concizumab al TFPI evita la inhibici%u00f3n delFXa por parte del TFPI. El aumento de laactividad del FXa prolonga la fase de inicio dela coagulaci%u00f3n y permite que se generesuficiente trombina para una hemostasiaeficaz. Concizumab act%u00faaindependientemente del FVIII y el FIX. Eficacia cl%u00ednica: Un ensayo en fase 3,multinacional, multic%u00e9ntrico y abierto parainvestigar la eficacia y la seguridad deconcizumab en la profilaxis de episodioshemorr%u00e1gicos en pacientes varones, 91 adultos(58 con HAwl y 33 con HBwI) y 42 adolescentes(22 con HAwl y 20 con HBwI) con hemofilia A oB con inhibidores. La variable primaria delestudio fue comparar el efecto de la profilaxiscon concizumab con el de la ausencia deprofilaxis (tratamiento a demanda conagentes bypass) en la reducci%u00f3n del n%u00famero(B) SANGRE Y SISTEMA HEMATOPOY%u00c9TICOMARSTACIMAB (HYMPAVZI%u00ae) PFIZER (EMA,UE; FDA, USA)Indicaci%u00f3n: Profilaxis de rutina paraprevenir o reducir la frecuencia de episodiosde sangrado en pacientes adultos y pedi%u00e1tricosde 12 a%u00f1os de edad y mayores con hemofilia A(deficiencia cong%u00e9nita del factor VIII) sininhibidores del factor VIII, o hemofilia B(deficiencia cong%u00e9nita del factor IX) sininhibidores del factor IX.Tipo: Medicamento biol%u00f3gico constituido porun anticuerpo monoclonal humano deinmunoglobulina G tipo 1 (IgG1). Autorizado enla Uni%u00f3n Europea el 18 de noviembre de 2024,como medicamento hu%u00e9rfano (Orphan drug);autorizado en Estados Unidos (FDA) el 10 deoctubre de 2024. Mecanismo: Anticuerpo monoclonal humanodirigido contra el dominio Kunitz 2 (K2) deTFPI (inhibidor de la v%u00eda del factor tisular)para neutralizar la la actividad de %u00e9ste ymejorar la coagulaci%u00f3n. TFPI es el principalinhibidor de la cascada de coagulaci%u00f3nextr%u00ednseca y regula negativamente lageneraci%u00f3n de trombina dentro de la v%u00edaextr%u00ednseca de coagulaci%u00f3n al inactivar lasfunciones de proteasa del complejoFXa/FVIIa/TF. El TFPI se une al sitio activo delfactor Xa y lo inhibe a trav%u00e9s de su segundodominio inhibidor de Kunitz (K2).Eficacia cl%u00ednica: Estudio abierto,multic%u00e9ntrico, de dos fases en 116 pacientesadultos y pedi%u00e1tricos (de 12 a%u00f1os o m%u00e1s y %u226535kg) con hemofilia A grave sin inhibidores delFactor VIII o hemofilia B grave sin inhibidoresdel Factor IX. La variable principal de eficaciase bas%u00f3 en la tasa media anualizada dehemorragia de las hemorragias tratadas conHYMPAVZI y con las registradas durante la fasede observaci%u00f3n: 38,00 (fase de observaci%u00f3n)va. 3,18 (HYMPAVZI). Otros objetivos delestudio incluyeron la evaluaci%u00f3n de laprofilaxis con HYMPAVZI en las incidencias dehemorragias espont%u00e1neas (30,93 vs. 2,44),528ANALESRANFwww.analesranf.comNovel drugs recently authorized by EMA and FDA (Q4, 2024)Satiago Cu%u00e9llar Rodr%u00edguezAn. R. Acad. Farm.Vol. 90. n%u00ba 3 (2024) %u00b7 pp. 527-544